Priovants Brepocitinib zeigt positive Phase-3-Ergebnisse in Dermatomyositis-Studie
Brepocitinib von Priovant Therapeutics zeigte in der Phase-3-VALOR-Studie bei Dermatomyositis signifikante Wirksamkeit und erreichte den primären Endpunkt mit einer 15,3 Punkte größeren Verbesserung im Total Improvement Score gegenüber Placebo nach 52 Wochen. Die Behandlung ermöglichte eine bedeutsame Reduktion von Kortikosteroiden und Verbesserungen bei allen neun sekundären Endpunkten, wobei die Vorteile über ein Jahr anhielten. Zusätzliche Analysen zeigten eine rasche Juckreizreduktion und verbesserte hautbezogene Lebensqualität bei Patienten.
Priovant Therapeutics gab die Veröffentlichung der Ergebnisse der Phase-3-VALOR-Studie zur Bewertung von Brepocitinib bei Erwachsenen mit Dermatomyositis im New England Journal of Medicine bekannt. Die Studie rekrutierte 241 Patienten an 90 Standorten weltweit und erreichte ihren primären Endpunkt, wobei Brepocitinib 30 mg nach 52 Wochen eine 15,3 Punkte größere Verbesserung im mittleren Total Improvement Score im Vergleich zu Placebo erzielte. Diese klinische Verbesserung wurde zusammen mit einer bedeutsamen Reduktion von Kortikosteroiden in den Brepocitinib-Behandlungsarmen beobachtet, wobei fast doppelt so viele Patienten in der Brepocitinib-30-mg-Gruppe die Hintergrund-Kortikosteroide reduzierten wie in der Placebogruppe.
Brepocitinib 30 mg zeigte auch statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen bei allen neun sekundären Endpunkten, wobei Behandlungseffekte bereits ab Woche 4 erkennbar waren und bis Woche 52 anhielten. VALOR rekrutierte eine breite, repräsentative Dermatomyositis-Population, die Patienten mit vorheriger Anamnese von benignen oder malignen Neoplasien und Patienten mit multiplen kardiovaskulären Risikofaktoren zum Studienbeginn einschloss.
Schwere Infektionen traten in der Studie bei Brepocitinib 30 mg häufiger auf als bei Placebo; diese Ereignisse klangen unter medizinischer Behandlung ab, und die Brepocitinib-Behandlung wurde in den meisten Fällen abgeschlossen. Unerwünschte Ereignisse, die zum Behandlungsabbruch führten, traten häufiger mit Placebo auf, ebenso wie Malignome, kardiovaskuläre Ereignisse und thromboembolische Ereignisse. Die Autoren vermuten, dass die erhöhten Raten dieser Ereignisse in der Placebogruppe die basalen Risiken widerspiegeln, die mit der Dermatomyositis selbst und den immunsuppressiven Mitteln – insbesondere systemischen Steroiden – verbunden sind, die üblicherweise in ihrer Behandlung eingesetzt werden.
Zusätzliche Analysen, die während der Late-Breaking-Abstract-Sitzung auf dem 2026 Annual American Academy of Dermatology Meeting vorgestellt wurden, geben tiefere Einblicke in die hautbezogenen und patientenberichteten Vorteile von Brepocitinib. Diese Daten zeigen rasche und statistisch signifikante Reduktionen von Juckreiz, wobei mit Brepocitinib 30 mg 18,9 % mehr Patienten nach 4 Wochen Juckreizremission erreichten als mit Placebo. Parallele Verbesserungen wurden bei der patientenberichteten, hautbezogenen Lebensqualität beobachtet, wobei die Vorteile während der gesamten 52-wöchigen Studie anhielten.
Bemerkenswerterweise war Brepocitinib 30 mg bei den 64 % der Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hauterkrankung zum Studienbeginn auch mit einer 26,6 % höheren Rate an funktioneller Hautremission im Vergleich zu Placebo assoziiert. Die VALOR-Studie war eine globale Phase-3-Studie, die 241 Probanden mit Dermatomyositis an 90 Standorten rekrutierte, wobei die Probanden im Verhältnis 1:1:1 auf Brepocitinib 30 mg, Brepocitinib 15 mg und Placebo randomisiert wurden.