Brepocitinib de Priovant muestra resultados positivos en Fase 3 para dermatomiositis
Brepocitinib de Priovant Therapeutics demostró eficacia significativa en el ensayo Fase 3 VALOR para dermatomiositis, alcanzando su objetivo primario con una mejora 15.3 puntos mayor en la Puntuación Total de Mejora frente a placebo en la semana 52. El tratamiento mostró reducción significativa de corticosteroides y mejoras en los nueve objetivos secundarios clave, con beneficios sostenidos durante un año.
Priovant Therapeutics anunció la publicación de resultados del ensayo Fase 3 VALOR que evaluó brepocitinib en adultos con dermatomiositis en el New England Journal of Medicine. El ensayo incluyó 241 pacientes en 90 centros a nivel mundial y alcanzó su objetivo primario, con brepocitinib 30 mg logrando una mejora 15.3 puntos mayor en la Puntuación Total de Mejora media en la semana 52 comparado con placebo. Esta mejora clínica se observó junto con una reducción significativa de corticosteroides en los grupos de tratamiento con brepocitinib, con casi el doble de pacientes reduciendo corticosteroides de fondo en el grupo de brepocitinib 30 mg comparado con placebo.
Brepocitinib 30 mg también demostró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en los nueve objetivos secundarios clave, con efectos del tratamiento evidentes desde la semana 4 y sostenidos hasta la semana 52. VALOR incluyó una población amplia y representativa de dermatomiositis que incluyó pacientes con historial previo de neoplasia benigna o maligna y pacientes con múltiples factores de riesgo cardiovascular al inicio del estudio.
Las infecciones graves en el estudio fueron más frecuentes con brepocitinib 30 mg comparado con placebo; estos eventos se resolvieron con manejo médico, y el tratamiento con brepocitinib se completó en la mayoría de los casos. Los eventos adversos que llevaron a la discontinuación del tratamiento ocurrieron con mayor frecuencia con placebo, al igual que las neoplasias malignas, eventos cardiovasculares y eventos tromboembólicos. Los autores plantean la hipótesis de que las tasas elevadas de estos eventos en el grupo placebo reflejan los riesgos basales asociados con la dermatomiositis misma y los agentes inmunosupresores —particularmente esteroides sistémicos— comúnmente utilizados en su tratamiento.
Análisis adicionales presentados durante la sesión de resúmenes de última hora en la Reunión Anual 2026 de la Academia Americana de Dermatología proporcionan una visión más profunda de los beneficios específicos para la piel y reportados por pacientes de brepocitinib. Estos datos demuestran reducciones rápidas y estadísticamente significativas en el picor, con un 18.9% mayor proporción de pacientes alcanzando remisión del picor en la semana 4 con brepocitinib 30 mg comparado con placebo. Mejoras paralelas se observaron en la calidad de vida relacionada con la piel reportada por pacientes, con beneficios sostenidos durante todo el ensayo de 52 semanas.
Notablemente, entre el 64% de pacientes con enfermedad cutánea moderada a grave al inicio del estudio, brepocitinib 30 mg también se asoció con una tasa 26.6% mayor de remisión funcional de la piel comparado con placebo. El estudio VALOR fue un ensayo global Fase 3 que incluyó 241 sujetos con dermatomiositis en 90 centros, con sujetos randomizados 1:1:1 a brepocitinib 30 mg, brepocitinib 15 mg y placebo.