Priovantのブレポシチニブ、皮膚筋炎試験で第3相陽性結果を示す

Priovant Therapeuticsは、皮膚筋炎成人患者におけるブレポシチニブを評価した第3相VALOR試験の結果がNew England Journal of Medicineに掲載されたことを発表した。この試験は世界90施設で241人の患者を登録し、主要評価項目を満たした。ブレポシチニブ30mgは第52週時点で平均総改善スコアがプラセボと比較して15.3ポイント高い改善を達成した。この臨床的改善は、ブレポシチニブ治療群における有意なコルチコステロイド漸減とともに観察され、ブレポシチニブ30mg群ではプラセボと比較して背景コルチコステロイドを減量した患者がほぼ2倍に上った。

ブレポシチニブ30mgはまた、9つの主要副次評価項目すべてで統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示し、治療効果は第4週目から明らかで、第52週まで持続した。VALOR試験は、良性または悪性新生物の既往歴のある患者や、ベースライン時に複数の心血管危険因子を有する患者を含む、幅広い代表的な皮膚筋炎集団を登録した。

研究における重篤な感染症は、ブレポシチニブ30mg群でプラセボと比較して増加した。これらの事象は医学的管理で解決し、ほとんどの症例でブレポシチニブ治療は完了した。治療中止に至る有害事象はプラセボ群でより頻繁に発生し、悪性腫瘍、心血管イベント、血栓塞栓性イベントも同様だった。著者らは、プラセボ群におけるこれらの事象の発生率の上昇は、皮膚筋炎自体に関連するベースラインリスクと、その治療に一般的に使用される免疫抑制剤（特に全身性ステロイド）を反映していると仮説を立てている。

2026年米国皮膚科学会年次総会の遅延発表抄録セッションで発表された追加解析は、ブレポシチニブの皮膚特異的および患者報告便益に関するより深い洞察を提供する。これらのデータは、急速かつ統計学的に有意なかゆみの軽減を示しており、ブレポシチニブ30mg群ではプラセボと比較して第4週時点でかゆみ寛解を達成した患者の割合が18.9%高かった。並行して、患者報告の皮膚関連QOLの改善が観察され、その便益は52週間の試験期間を通じて持続した。

特に注目すべきは、ベースライン時に中等度から重度の皮膚疾患を有する患者の64%において、ブレポシチニブ30mgはプラセボと比較して機能的皮膚寛解率が26.6%高かったことだ。VALOR研究は、世界90施設で皮膚筋炎患者241人を登録したグローバル第3相試験であり、被験者はブレポシチニブ30mg、ブレポシチニブ15mg、プラセボに1:1:1で無作為化された。