Polaryx Therapeutics推进SOTERIA 2期篮式试验，目标2026年第四季度启动

Polaryx Therapeutics, Inc.（纳斯达克：PLYX）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对罕见儿科溶酶体贮积症（LSD）的新型疾病修饰疗法。该公司正在推进SOTERIA的运营准备工作，这是一项评估其主要候选药物PLX-200在四种罕见儿科LSD中应用的2期篮式试验。在获得FDA授权、签约合同研究组织（CRO）以及所有四个计划适应症获得快速通道资格后，公司仍按计划于2026年第四季度启动该试验。

Polaryx已确立多项支持试验启动的关键要素，包括获得美国食品药品监督管理局（FDA）授权以推进SOTERIA、签约一家经验丰富的CRO以支持试验执行、PLX-200在研究中计划的所有四个适应症获得FDA快速通道资格，以及完成1000万美元融资以支持SOTERIA启动和关键计划临床里程碑。SOTERIA还已在ClinicalTrials.gov上注册，研究标识符为NCT07740512，该注册提供与资格相关的信息；随着试验中心启动，参与中心信息将提供并更新。

SOTERIA是一项2期、开放标签、多中心篮式试验，旨在评估PLX-200在CLN2病、CLN3病、Krabbe病和Sandhoff病儿科患者中的安全性、耐受性、药代动力学和临床活性。该研究设计为在四个疾病队列中招募2至15岁的参与者。试验纳入一个前哨组，旨在在更广泛研究人群入组前提供安全性和耐受性的早期评估。在筛选和剂量滴定后，参与者预计进入96周维持期。计划对52周维持期数据进行中期分析，并定期评估终点和生物标志物。

对于CLN2和CLN3队列，临床活性还将与已建立的自然病史数据进行比较评估。这种方法旨在使Polaryx能够在这些进行性疾病预期病程背景下评估潜在治疗效果，并可能有助于指导后续临床和监管开发策略。如果数据显示出令人信服的临床活性，Polaryx可能寻求有条件上市许可。

FDA于2026年4月授予PLX-200快速通道资格，用于治疗青少年神经元蜡样脂褐质沉积症（JNCL/CLN3病）、Krabbe病（球细胞脑白质营养不良）和Sandhoff病（GM2神经节苷脂沉积症II型）。在2026年3月PLX-200获得治疗晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（LINCL/CLN2病）的FTD后，PLX-200现已在SOTERIA 2期篮式试验中计划研究的全部四个适应症上持有FTD。快速通道计划旨在促进和加快针对存在未满足医疗需求的严重或危及生命疾病的疗法审评。获得快速通道资格的公司可能受益于与FDA更频繁的互动，以及未来上市申请滚动审评的可能性。

Polaryx于2026年2月为SOTERIA选择了一家领先的CRO。该CRO在管理和开展LSD及罕见儿科试验方面拥有丰富经验，并与密切合作于患者及其家属的专注关键意见领袖和患者倡导组织建立了深厚关系。

Polaryx于2025年10月收到FDA的安全可继续函，并计划于2026年第四季度在美国以及欧洲和亚洲或其他外国司法管辖区的试验中心启动SOTERIA。该试验设计灵活、资源高效，并提供对PLX-200未来临床开发（包括潜在关键试验的启动）重要的数据和信息。

PLX-200是一种口服可用化合物，由吉非罗齐组成。吉非罗齐是FDA批准的贝特类调脂药，仅以胶囊形式获批用于血清甘油三酯水平极高升高的成年患者，以降低血清甘油三酯和极低密度脂蛋白胆固醇，并增加高密度脂蛋白胆固醇。吉非罗齐穿越血脑屏障（BBB）的能力已在第三方临床前试验中得到证实，其在成人中的安全使用已在数十年的临床研究和商业应用中充分确立。Polaryx认为，PLX-200独特的穿越BBB能力及其广泛适用的作用机制，使其有望解决多种罕见、灾难性LSD适应症中的巨大未满足需求。

Polaryx Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对罕见孤儿溶酶体贮积症（LSD）的患者友好型小分子和基因疗法。公司成立于2014年，旨在提供安全、有效且患者友好的治疗，解决这些灾难性疾病的潜在病理生理学及其显著未满足需求。公司的方法整合了小分子疗法（包括一种联合疗法）和一种基因疗法，使其有望同时解决LSD的遗传和下游病理特征。其最先进的产品候选药物PLX-200针对多种LSD。