Polaryx Therapeutics Avança o Estudo de Cesta SOTERIA de Fase 2 com Início Previsto para o 4º Trimestre de 2026

A Polaryx Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PLYX), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve terapias inovadoras e modificadoras da doença para doenças lisossômicas de depósito (LSDs) pediátricas raras, está avançando na prontidão operacional para o SOTERIA, seu estudo de cesta de Fase 2 que avalia o candidato principal PLX-200 em quatro LSDs pediátricas raras. A empresa permanece no caminho certo para iniciar o estudo no quarto trimestre de 2026, após autorização da FDA, contratação de uma organização de pesquisa clínica (CRO) e obtenção da designação Fast Track para todas as quatro indicações planejadas.

A Polaryx estabeleceu vários elementos-chave que apoiam o início do estudo, incluindo o recebimento de autorização da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para prosseguir com o SOTERIA, a contratação de uma CRO experiente para apoiar a execução do estudo, a designação Fast Track da FDA para o PLX-200 em todas as quatro indicações planejadas para o estudo e a conclusão de um financiamento de US$ 10 milhões destinado a apoiar o início do SOTERIA e os principais marcos clínicos planejados. O SOTERIA também foi registrado no ClinicalTrials.gov sob o identificador de estudo NCT07740512, que fornece informações relacionadas à elegibilidade; as informações dos locais participantes serão disponibilizadas e atualizadas à medida que os locais forem ativados.

O SOTERIA é um estudo de cesta de Fase 2, aberto, multicêntrico, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e atividade clínica do PLX-200 em pacientes pediátricos com doença de CLN2, doença de CLN3, doença de Krabbe e doença de Sandhoff. O estudo foi projetado para inscrever participantes entre dois e 15 anos de idade nas quatro coortes de doenças. O estudo incorpora um grupo sentinela projetado para fornecer uma avaliação precoce de segurança e tolerabilidade antes que a inscrição prossiga na população mais ampla do estudo. Após a triagem e titulação da dose, espera-se que os participantes entrem em um período de manutenção de 96 semanas. Uma análise intermediária dos dados de manutenção de 52 semanas também está planejada, juntamente com avaliações regulares planejadas de desfechos e biomarcadores.

Para as coortes de CLN2 e CLN3, a atividade clínica também será avaliada em relação aos dados de história natural estabelecidos. Essa abordagem visa permitir que a Polaryx avalie os potenciais efeitos do tratamento no contexto do curso esperado dessas doenças progressivas e pode ajudar a informar estratégias subsequentes de desenvolvimento clínico e regulatório. Se os dados demonstrarem atividade clínica convincente, a Polaryx poderá buscar autorização de comercialização condicional.

A FDA concedeu a designação Fast Track ao PLX-200 para o tratamento da Lipofuscinose Ceróide Neuronal Juvenil (JNCL/doença de CLN3), doença de Krabbe (leucodistrofia de células globoides) e doença de Sandhoff (gangliosidose GM2 tipo II) em abril de 2026. Após a concessão da FTD em março de 2026 ao PLX-200 para o tratamento da Lipofuscinose Ceróide Neuronal Infantil Tardia (LINCL/doença de CLN2), o PLX-200 agora possui FTD para todas as quatro indicações prospectivas a serem estudadas no estudo de cesta SOTERIA de Fase 2. O programa Fast Track é projetado para facilitar e acelerar a revisão de terapias destinadas a tratar condições graves ou fatais com necessidade médica não atendida. As empresas que recebem a designação Fast Track podem se beneficiar de interações mais frequentes com a FDA e do potencial de revisão contínua de um futuro pedido de comercialização.

A Polaryx selecionou uma CRO líder para o SOTERIA em fevereiro de 2026. A CRO traz experiência significativa trabalhando com e gerenciando estudos de LSD e pediátricos raros, bem como relacionamentos profundos com os principais líderes de opinião e grupos de defesa de pacientes que trabalham em estreita colaboração com os pacientes e suas famílias.

A Polaryx recebeu uma carta de liberação para prosseguir da FDA em outubro de 2025 e planeja iniciar o SOTERIA no quarto trimestre de 2026 em locais de estudo nos Estados Unidos, bem como na Europa e Ásia ou outras jurisdições estrangeiras. O estudo foi projetado para ser flexível, eficiente em termos de recursos e fornecer dados e informações importantes para o futuro desenvolvimento clínico do PLX-200, incluindo o início de estudos potencialmente decisivos.

O PLX-200 é um composto administrado por via oral composto por genfibrozila. A genfibrozila é um agente regulador de lipídios aprovado pela FDA da família dos fibratos, que só foi aprovado em forma de cápsula para pacientes adultos com elevações muito altas dos níveis séricos de triglicerídeos para diminuir os triglicerídeos séricos e o colesterol de lipoproteína de muito baixa densidade e aumentar o colesterol de lipoproteína de alta densidade. A capacidade da genfibrozila de atravessar a barreira hematoencefálica (BHE) foi documentada em estudos pré-clínicos de terceiros, e o uso seguro da genfibrozila em adultos está bem estabelecido ao longo de várias décadas de investigação clínica e uso comercial. A Polaryx acredita que a capacidade única do PLX-200 de atravessar a BHE, juntamente com seu mecanismo de ação amplamente aplicável, posiciona o PLX-200 para potencialmente abordar a imensa necessidade não atendida em múltiplas indicações raras e catastróficas de LSD.

A Polaryx Therapeutics, Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada no desenvolvimento de tratamentos de pequenas moléculas e terapia gênica amigáveis ao paciente para doenças lisossômicas de depósito (LSDs) órfãs raras. Fundada em 2014, a Polaryx busca fornecer tratamentos seguros, eficazes e amigáveis ao paciente que abordem a fisiopatologia subjacente dessas doenças catastróficas e sua significativa necessidade não atendida. A abordagem da empresa integra terapias de pequenas moléculas, incluindo uma terapia combinada, e uma terapia gênica, posicionando-a para potencialmente abordar tanto as características genéticas quanto as patológicas a jusante das LSDs. Seu candidato a produto mais avançado, PLX-200, tem como alvo várias LSDs.