Polaryx Therapeutics fait progresser l'essai de phase 2 SOTERIA en panier vers un lancement au T4 2026

Polaryx Therapeutics, Inc. (Nasdaq : PLYX), société de biotechnologie en phase clinique développant des thérapies innovantes et modifiant l'évolution de la maladie pour les troubles de stockage lysosomal (LSD) pédiatriques rares, fait progresser la préparation opérationnelle de SOTERIA, son essai de phase 2 en panier évaluant le candidat principal PLX-200 dans quatre LSD pédiatriques rares. La société reste sur la bonne voie pour lancer l'essai au quatrième trimestre 2026, après l'autorisation de la FDA, l'engagement d'un organisme de recherche sous contrat (CRO) et l'obtention de la désignation Fast Track pour les quatre indications prévues.

Polaryx a établi plusieurs éléments clés soutenant le lancement de l'essai, notamment la réception de l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour procéder à SOTERIA, l'engagement d'un CRO expérimenté pour soutenir l'exécution de l'essai, la désignation Fast Track de la FDA pour PLX-200 dans les quatre indications prévues pour l'étude, et la réalisation d'un financement de 10 millions de dollars destiné à soutenir le lancement de SOTERIA et les étapes cliniques clés prévues. SOTERIA a également été enregistré sur ClinicalTrials.gov sous l'identifiant d'étude NCT07740512, qui fournit des informations relatives à l'éligibilité ; les informations sur les sites participants seront mises à disposition et mises à jour au fur et à mesure de leur activation.

SOTERIA est un essai de phase 2, ouvert, multicentrique, en panier, conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l'activité clinique de PLX-200 chez des patients pédiatriques atteints de la maladie de CLN2, de la maladie de CLN3, de la maladie de Krabbe et de la maladie de Sandhoff. L'étude est conçue pour recruter des participants âgés de deux à 15 ans dans les quatre cohortes de maladies. L'essai intègre un groupe sentinelle conçu pour fournir une évaluation précoce de la sécurité et de la tolérance avant que le recrutement ne se poursuive dans la population plus large de l'étude. Après le dépistage et la titration de la dose, les participants devraient entrer dans une période de maintenance de 96 semaines. Une analyse intermédiaire des données de maintenance à 52 semaines est également prévue, ainsi que des évaluations régulières des critères d'évaluation et des biomarqueurs.

Pour les cohortes CLN2 et CLN3, l'activité clinique sera également évaluée par rapport aux données d'histoire naturelle établies. Cette approche vise à permettre à Polaryx d'évaluer les effets potentiels du traitement dans le contexte de l'évolution attendue de ces maladies progressives et pourrait aider à éclairer les stratégies ultérieures de développement clinique et réglementaire. Si les données démontrent une activité clinique convaincante, Polaryx pourrait demander une autorisation de mise sur le marché conditionnelle.

La FDA a accordé la désignation Fast Track à PLX-200 pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale juvénile (JNCL/maladie de CLN3), de la maladie de Krabbe (leucodystrophie à cellules globoïdes) et de la maladie de Sandhoff (gangliosidose à GM2 de type II) en avril 2026. Suite à l'octroi en mars 2026 de la FTD à PLX-200 pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile tardive (LINCL/maladie de CLN2), PLX-200 détient désormais la FTD pour les quatre indications prospectives à étudier dans l'essai de phase 2 SOTERIA en panier. Le programme Fast Track est conçu pour faciliter et accélérer l'examen des thérapies destinées à traiter des affections graves ou potentiellement mortelles avec un besoin médical non satisfait. Les entreprises bénéficiant de la désignation Fast Track peuvent bénéficier d'interactions plus fréquentes avec la FDA et de la possibilité d'un examen continu d'une future demande d'autorisation de mise sur le marché.

Polaryx a sélectionné un CRO de premier plan pour SOTERIA en février 2026. Le CRO apporte une expérience significative dans la gestion des essais pédiatriques rares et LSD, ainsi que des relations profondes avec les leaders d'opinion clés dédiés et les groupes de défense des patients qui travaillent en étroite collaboration avec les patients et leurs familles.

Polaryx a reçu une lettre de sécurité de la FDA en octobre 2025 et prévoit de lancer SOTERIA au quatrième trimestre 2026 sur des sites d'essai aux États-Unis ainsi qu'en Europe et en Asie ou dans d'autres juridictions étrangères. L'essai est conçu pour être flexible, efficace en termes de ressources, et fournir des données et informations importantes pour le futur développement clinique de PLX-200, y compris le lancement d'essais potentiellement pivots.

PLX-200 est un composé administré par voie orale composé de gemfibrozil. Le gemfibrozil est un agent régulateur des lipides approuvé par la FDA dans la famille des fibrates, qui n'a été approuvé que sous forme de capsule pour les patients adultes présentant des élévations très élevées des taux de triglycérides sériques afin de diminuer les triglycérides sériques et le cholestérol des lipoprotéines de très basse densité et d'augmenter le cholestérol des lipoprotéines de haute densité. La capacité du gemfibrozil à traverser la barrière hémato-encéphalique (BHE) a été documentée dans des essais précliniques tiers et l'utilisation sûre du gemfibrozil chez les adultes est bien établie depuis plusieurs décennies de recherche clinique et d'utilisation commerciale. Polaryx estime que la capacité unique de PLX-200 à traverser la BHE, ainsi que son mécanisme d'action largement applicable, positionne PLX-200 pour potentiellement répondre à l'immense besoin non satisfait dans de multiples indications LSD rares et catastrophiques.

Polaryx Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie en phase clinique axée sur le développement de traitements par petites molécules et thérapie génique conviviaux pour les troubles de stockage lysosomal (LSD) orphelins rares. Fondée en 2014, Polaryx cherche à fournir des traitements sûrs, efficaces et conviviaux qui abordent la physiopathologie sous-jacente de ces maladies catastrophiques et leur besoin non satisfait important. L'approche de la société intègre des thérapies par petites molécules, y compris une thérapie combinée, et une thérapie génique, la positionnant pour potentiellement aborder à la fois les caractéristiques pathologiques génétiques et en aval des LSD. Son candidat produit le plus avancé, PLX-200, cible plusieurs LSD.