Polaryx Therapeutics Avanza hacia el Inicio del Ensayo de Cesta SOTERIA de Fase 2 en el Cuarto Trimestre de 2026

Polaryx Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PLYX), una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias novedosas y modificadoras de la enfermedad para trastornos pediátricos raros de almacenamiento lisosomal (LSD, por sus siglas en inglés), está avanzando en la preparación operativa de SOTERIA, su ensayo de cesta de Fase 2 que evalúa el candidato principal PLX-200 en cuatro LSD pediátricos raros. La empresa sigue en camino de iniciar el ensayo en el cuarto trimestre de 2026, tras la autorización de la FDA, la contratación de una organización de investigación por contrato (CRO, por sus siglas en inglés) y la designación de vía rápida (Fast Track) para las cuatro indicaciones planificadas.

Polaryx ha establecido varios elementos clave que respaldan el inicio del ensayo, incluida la recepción de la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para proceder con SOTERIA, la contratación de una CRO con experiencia para apoyar la ejecución del ensayo, la designación de vía rápida de la FDA para PLX-200 en las cuatro indicaciones planificadas para el estudio y la finalización de una financiación de 10 millones de dólares destinada a respaldar el inicio de SOTERIA y los hitos clínicos clave planificados. SOTERIA también se ha registrado en ClinicalTrials.gov con el identificador de estudio NCT07740512, que proporciona información relacionada con la elegibilidad; la información sobre los sitios participantes estará disponible y se actualizará a medida que se activen los sitios.

SOTERIA es un ensayo de cesta multicéntrico, abierto, de Fase 2, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y actividad clínica de PLX-200 en pacientes pediátricos con enfermedad de CLN2, enfermedad de CLN3, enfermedad de Krabbe y enfermedad de Sandhoff. El estudio está diseñado para inscribir a participantes de entre 2 y 15 años de edad en las cuatro cohortes de enfermedades. El ensayo incorpora un grupo centinela diseñado para proporcionar una evaluación temprana de la seguridad y tolerabilidad antes de que la inscripción continúe en la población más amplia del estudio. Tras la selección y la titulación de la dosis, se espera que los participantes entren en un período de mantenimiento de 96 semanas. También se planea un análisis intermedio de los datos de mantenimiento de 52 semanas, junto con evaluaciones periódicas planificadas de los criterios de valoración y biomarcadores.

Para las cohortes de CLN2 y CLN3, la actividad clínica también se evaluará frente a los datos de historia natural establecidos. Este enfoque está diseñado para permitir que Polaryx evalúe los posibles efectos del tratamiento en el contexto del curso esperado de estas enfermedades progresivas y puede ayudar a informar las estrategias posteriores de desarrollo clínico y regulatorio. Si los datos demuestran una actividad clínica convincente, Polaryx podría buscar una autorización de comercialización condicional.

La FDA otorgó la designación de vía rápida a PLX-200 para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroidea neuronal juvenil (JNCL/enfermedad de CLN3), la enfermedad de Krabbe (leucodistrofia de células globoides) y la enfermedad de Sandhoff (gangliosidosis GM2 tipo II) en abril de 2026. Tras la concesión de la designación de vía rápida en marzo de 2026 para PLX-200 en el tratamiento de la lipofuscinosis ceroidea neuronal infantil tardía (LINCL/enfermedad de CLN2), PLX-200 ahora tiene la designación de vía rápida para las cuatro indicaciones prospectivas que se estudiarán en el ensayo de cesta SOTERIA de Fase 2. El programa de vía rápida está diseñado para facilitar y acelerar la revisión de terapias destinadas a tratar afecciones graves o potencialmente mortales con una necesidad médica no cubierta. Las empresas que reciben la designación de vía rápida pueden beneficiarse de interacciones más frecuentes con la FDA y la posibilidad de una revisión continua de una futura solicitud de comercialización.

Polaryx seleccionó una CRO líder para SOTERIA en febrero de 2026. La CRO aporta una experiencia significativa en el trabajo y la gestión de ensayos pediátricos raros y de LSD, así como relaciones profundas con los líderes de opinión clave dedicados y los grupos de defensa de pacientes que trabajan en estrecha colaboración con los pacientes y sus familias.

Polaryx recibió una carta de autorización para proceder de la FDA en octubre de 2025 y planea iniciar SOTERIA en el cuarto trimestre de 2026 en sitios de ensayo en los Estados Unidos, así como en Europa y Asia u otras jurisdicciones extranjeras. El ensayo está diseñado para ser flexible, eficiente en recursos y proporcionar datos e información importantes para el futuro desarrollo clínico de PLX-200, incluido el inicio de ensayos potencialmente fundamentales.

PLX-200 es un compuesto administrado por vía oral compuesto de gemfibrozilo. El gemfibrozilo es un agente regulador de lípidos aprobado por la FDA de la familia de los fibratos que solo se ha aprobado en forma de cápsula para pacientes adultos con elevaciones muy altas de los niveles de triglicéridos séricos para disminuir los triglicéridos séricos y el colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad y aumentar el colesterol de lipoproteínas de alta densidad. La capacidad del gemfibrozilo para cruzar la barrera hematoencefálica (BHE) se ha documentado en ensayos preclínicos de terceros y el uso seguro del gemfibrozilo en adultos está bien establecido desde hace varias décadas de investigación clínica y uso comercial. Polaryx cree que la capacidad única de PLX-200 para cruzar la BHE, junto con su mecanismo de acción ampliamente aplicable, posiciona a PLX-200 para abordar potencialmente la inmensa necesidad no cubierta en múltiples indicaciones raras y catastróficas de LSD.

Polaryx Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de tratamientos de moléculas pequeñas y terapia génica amigables para el paciente para trastornos raros de almacenamiento lisosomal (LSD) huérfanos. Fundada en 2014, Polaryx busca ofrecer tratamientos seguros, eficaces y amigables para el paciente que aborden la fisiopatología subyacente de estas enfermedades catastróficas y su importante necesidad no cubierta. El enfoque de la empresa integra terapias de moléculas pequeñas, incluida una terapia combinada, y una terapia génica, posicionándola para abordar potencialmente tanto las características genéticas como las patológicas posteriores de los LSD. Su candidato a producto más avanzado, PLX-200, se dirige a varios LSD.