Polaryx Therapeutics、SOTERIA第2相バスケット試験の開始を2026年第4四半期に前進

Polaryx Therapeutics, Inc.（Nasdaq: PLYX）は、希少小児ライソゾーム病（LSD）に対する新規の疾患修飾療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、主要候補薬PLX-200を4つの希少小児LSDを対象に評価する第2相バスケット試験SOTERIAの実施準備を進めています。同社は、FDAの承認、医薬品開発業務受託機関（CRO）の選定、および計画された全4適応症におけるファストトラック指定を受けて、2026年第4四半期の試験開始に向けて順調に進んでいます。

Polaryxは、試験開始を支援するいくつかの主要な要素を確立しました。これには、SOTERIAの実施に関する米国食品医薬品局（FDA）からの承認の取得、試験実施を支援する経験豊富なCROの選定、試験で計画されている全4適応症に対するPLX-200のFDAファストトラック指定、およびSOTERIAの開始と主要な計画済み臨床マイルストーンを支援するための1,000万ドルの資金調達の完了が含まれます。SOTERIAはまた、ClinicalTrials.govに試験識別子NCT07740512として登録されており、適格性に関する情報が提供されています。参加施設の情報は、施設が活性化されるにつれて利用可能になり、更新されます。

SOTERIAは、CLN2病、CLN3病、クラッベ病、サンドホフ病の小児患者におけるPLX-200の安全性、忍容性、薬物動態、および臨床活性を評価するように設計された第2相、非盲検、多施設バスケット試験です。この試験は、4つの疾患コホートにわたって2歳から15歳の参加者を登録するように設計されています。この試験には、より広い試験集団への登録を進める前に、安全性と忍容性の早期評価を提供するように設計されたセンチネルグループが組み込まれています。スクリーニングと用量漸増の後、参加者は96週間の維持期間に入ると予想されます。52週間の維持データの中間解析も計画されており、エンドポイントとバイオマーカーの定期的な評価も計画されています。

CLN2およびCLN3コホートについては、臨床活性は確立された自然歴データに対しても評価されます。このアプローチは、Polaryxがこれらの進行性疾患の予想される経過の文脈で潜在的な治療効果を評価し、その後の臨床および規制上の開発戦略に情報を提供するのに役立つ可能性があります。データが説得力のある臨床活性を示した場合、Polaryxは条件付き販売承認を求める可能性があります。

FDAは、2026年4月に、若年型神経セロイドリポフスチン症（JNCL/CLN3病）、クラッベ病（球形細胞白質ジストロフィー）、およびサンドホフ病（GM2ガングリオシドーシスII型）の治療のためにPLX-200にファストトラック指定を付与しました。2026年3月の晩期乳児型神経セロイドリポフスチン症（LINCL/CLN2病）の治療におけるPLX-200へのFTD付与に続き、PLX-200は現在、SOTERIA第2相バスケット試験で研究される予定の全4つの適応症についてFTDを保持しています。ファストトラックプログラムは、満たされていない医療ニーズを有する重篤または生命を脅かす状態の治療を目的とした治療法の審査を促進および迅速化するように設計されています。ファストトラック指定を受けた企業は、FDAとのより頻繁なやり取りや、将来の販売申請の段階的審査（ローリングレビュー）の可能性などの恩恵を受けることができます。

Polaryxは、2026年2月にSOTERIAの主要CROを選定しました。このCROは、LSDおよび希少小児試験の実施と管理において有意義な経験を持ち、患者とその家族と密接に協力する献身的なキーオピニオンリーダーや患者支援団体との深い関係を有しています。

Polaryxは、2025年10月にFDAから安全に進める旨の書簡を受け取り、2026年第4四半期に米国、ならびに欧州およびアジアまたはその他の外国の試験施設でSOTERIAを開始する予定です。この試験は、柔軟性があり、資源効率が高く、PLX-200の将来の臨床開発（潜在的に重要な試験の開始を含む）にとって重要なデータと情報を提供するように設計されています。

PLX-200は、ゲムフィブロジルで構成される経口投与可能な化合物です。ゲムフィブロジルは、フィブラート系のFDA承認済み脂質調整剤であり、カプセル剤形でのみ、血清トリグリセリド値が非常に高い成人患者を対象に、血清トリグリセリドと超低比重リポタンパク質コレステロールを低下させ、高比重リポタンパク質コレステロールを増加させることが承認されています。ゲムフィブロジルが血液脳関門（BBB）を通過する能力は、第三者の前臨床試験で実証されており、成人におけるゲムフィブロジルの安全な使用は、数十年にわたる臨床研究と市販での使用を通じて十分に確立されています。Polaryxは、PLX-200のBBBを通過する独自の能力と、広く適用可能な作用機序により、複数の希少で壊滅的なLSD適応症における巨大な満たされていないニーズに取り組む可能性があると考えています。

Polaryx Therapeutics, Inc.は、希少なオーファンライソゾーム病（LSD）に対する患者に優しい低分子および遺伝子治療の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。2014年に設立されたPolaryxは、これらの壊滅的な疾患の根本的な病態生理とその重大な満たされていないニーズに対処する、安全で効果的かつ患者に優しい治療法を提供しようとしています。同社のアプローチは、併用療法を含む低分子療法と遺伝子治療を統合し、LSDの遺伝的特徴と下流の病理学的特徴の両方に取り組む可能性があります。その最も進んだ製品候補であるPLX-200は、いくつかのLSDを対象としています。