Polaryx Therapeutics, SOTERIA 2상 바스켓 임상시험 2026년 4분기 개시 목표 순항

Polaryx Therapeutics, Inc.(Nasdaq: PLYX)는 희귀 소아 리소좀 축적 질환(LSD)을 위한 새로운 질병 조절 치료제를 개발하는 임상 단계 생명공학 기업으로, 4가지 희귀 소아 LSD를 대상으로 선도 후보 물질 PLX-200을 평가하는 2상 바스켓 임상시험인 SOTERIA의 운영 준비를 진행 중이다. 회사는 FDA 승인, 임상시험수탁기관(CRO) 계약, 계획된 4개 적응증 모두에 대한 패스트 트랙 지정을 거쳐 2026년 4분기에 임상시험을 개시할 예정이다.

Polaryx는 SOTERIA 진행을 위한 FDA 승인, 임상시험 수행을 지원할 경험 많은 CRO 계약, 연구에 계획된 4개 적응증 모두에 대한 PLX-200의 FDA 패스트 트랙 지정, 그리고 SOTERIA 개시 및 주요 계획된 임상 마일스톤을 지원하기 위한 1,000만 달러 자금 조달 완료 등 임상시험 개시를 뒷받침하는 몇 가지 핵심 요소를 확립했다. SOTERIA는 또한 ClinicalTrials.gov에 연구 식별자 NCT07740512로 등록되어 있으며, 자격 관련 정보를 제공한다. 참여 기관 정보는 기관이 활성화됨에 따라 제공되고 업데이트될 예정이다.

SOTERIA는 CLN2 질환, CLN3 질환, 크라베병 및 샌드호프병을 앓는 소아 환자에서 PLX-200의 안전성, 내약성, 약동학 및 임상 활성을 평가하도록 설계된 2상, 공개 라벨, 다기관 바스켓 임상시험이다. 이 연구는 4개 질환 코호트에 걸쳐 2세에서 15세 사이의 참가자를 등록하도록 설계되었다. 임상시험에는 더 넓은 연구 모집단으로 등록을 진행하기 전에 안전성과 내약성에 대한 조기 평가를 제공하도록 설계된 센티널 그룹이 포함된다. 선별 및 용량 적정 후 참가자는 96주 유지 기간에 들어갈 것으로 예상된다. 52주 유지 데이터에 대한 중간 분석과 함께 정기적인 평가변수 및 바이오마커 평가도 계획되어 있다.

CLN2 및 CLN3 코호트의 경우 임상 활성은 확립된 자연 경과 데이터와 비교하여 평가될 것이다. 이 접근 방식은 Polaryx가 이러한 진행성 질환의 예상 경과 맥락에서 잠재적 치료 효과를 평가할 수 있게 하고 후속 임상 및 규제 개발 전략을 수립하는 데 도움이 될 수 있다. 데이터가 설득력 있는 임상 활성을 입증하는 경우 Polaryx는 조건부 판매 허가를 추구할 수 있다.

FDA는 2026년 4월에 청소년기 신경 세로이드 리포푸신증(JNCL/CLN3 질환), 크라베병(구형 세포 백질이영양증) 및 샌드호프병(GM2 강글리오시드증 2형) 치료를 위한 PLX-200에 패스트 트랙 지정을 부여했다. 2026년 3월 후기 영아기 신경 세로이드 리포푸신증(LINCL/CLN2 질환) 치료에 대한 PLX-200의 FTD 부여에 이어, PLX-200은 이제 SOTERIA 2상 바스켓 임상시험에서 연구될 4개 예상 적응증 모두에 대해 FTD를 보유하게 되었다. 패스트 트랙 프로그램은 충족되지 않은 의학적 요구가 있는 중증 또는 생명을 위협하는 상태를 치료하기 위한 요법의 검토를 촉진하고 신속하게 하기 위해 설계되었다. 패스트 트랙 지정을 받은 회사는 FDA와 더 빈번한 상호 작용과 향후 판매 신청의 롤링 검토 가능성의 혜택을 받을 수 있다.

Polaryx는 2026년 2월에 SOTERIA를 위한 선도적인 CRO를 선택했다. 이 CRO는 LSD 및 희귀 소아 임상시험을 관리하고 수행한 의미 있는 경험과 환자 및 가족과 긴밀히 협력하는 전담 핵심 의견 리더 및 환자 옹호 그룹과의 깊은 관계를 제공한다.

Polaryx는 2025년 10월 FDA로부터 안전 진행 서한을 받았으며 2026년 4분기에 미국과 유럽, 아시아 또는 기타 해외 관할권의 임상시험 기관에서 SOTERIA를 개시할 계획이다. 이 임상시험은 유연하고 자원 효율적이며 잠재적으로 중요한 임상시험의 개시를 포함하여 PLX-200의 향후 임상 개발에 중요한 데이터와 정보를 제공하도록 설계되었다.

PLX-200은 gemfibrozil로 구성된 경구 투여 가능한 화합물이다. Gemfibrozil은 피브레이트 계열의 FDA 승인 지질 조절제로, 성인 환자의 매우 높은 혈청 중성지방 수치를 낮추고 혈청 중성지방과 초저밀도 지단백 콜레스테롤을 감소시키며 고밀도 지단백 콜레스테롤을 증가시키기 위해 캡슐 형태로만 승인되었다. Gemfibrozil이 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하는 능력은 제3자 전임상 시험에서 입증되었으며 성인에서의 gemfibrozil의 안전한 사용은 수십 년간의 임상 연구와 상업적 사용을 통해 잘 확립되어 있다. Polaryx는 PLX-200의 BBB 통과 능력과 광범위하게 적용 가능한 작용 메커니즘이 여러 희귀하고 치명적인 LSD 적응증에서 엄청난 미충족 수요를 해결할 수 있는 위치에 있다고 믿는다.

Polaryx Therapeutics, Inc.는 희귀 고아 리소좀 축적 질환(LSD)을 위한 환자 친화적인 저분자 및 유전자 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 생명공학 기업이다. 2014년에 설립된 Polaryx는 이러한 치명적인 질병의 근본적인 병태생리학과 상당한 미충족 수요를 해결하는 안전하고 효과적이며 환자 친화적인 치료법을 제공하고자 한다. 회사의 접근 방식은 병용 요법과 유전자 치료를 포함한 저분자 치료제를 통합하여 LSD의 유전적 및 하류 병리학적 특징을 모두 해결할 수 있는 위치에 있다. 가장 앞선 제품 후보 물질인 PLX-200은 여러 LSD를 표적으로 한다.