FDA, PepGen의 FREEDOM2-DM1 시험에 부분 임상 보류 조치
FDA가 PepGen의 1형 근긴장이영양증(DM1) 대상 2상 FREEDOM2-DM1 임상시험에 대해 부분 임상 보류 조치를 내렸다. FDA는 PGN-EDODM1의 전임상 약리 및 독성 연구에 대한 질의를 제기했으며, PepGen은 눈가림이 해제된 FREEDOM 데이터를 포함한 추가 분석을 제출해 우려 해소에 나서고 있다.
PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG)은 미국 Food and Drug Administration(FDA)이 회사의 FREEDOM2-DM1 2상 임상시험 (clinical trial)에 대해 부분 임상 보류(partial clinical hold) 조치를 내렸다고 발표했다. 이번 보류는 1형 근긴장이영양증(myotonic dystrophy type 1) 치료 후보물질인 PGN-EDODM1과 관련해 이전에 제출된 전임상 약리(preclinical pharmacology) 및 독성(toxicology) 연구에 대한 질문과 연관돼 있다.
FDA는 미국에서 FREEDOM2 시험 개시를 뒷받침하기 위해 앞서 제출됐던 1상 FREEDOM 연구의 눈가림(blinded) 임상 데이터에 대해서는 우려를 제기하지 않았다고 밝혔다. PepGen은 FDA의 질문에 대응하기 위해 최근 눈가림이 해제된(unblinded) FREEDOM 데이터를 포함한 추가 분석을 제출하고 있다고 말했다.
FREEDOM2에는 미국 환자가 등록된 바 없다. 회사는 한국, 호주, 뉴질랜드에서 FREEDOM2를 개시할 수 있도록 규제 당국의 승인을 받았다. 해당 시험은 Data Safety Monitoring Board 권고에 따라 용량 증량을 진행한 뒤 캐나다와 영국에서 10 mg/kg 용량으로 환자 투여를 계속하고 있다.
PepGen은 2026년 1분기에 5 mg/kg 코호트(cohort) 데이터, 2026년 하반기에 10 mg/kg 코호트 데이터를 보고한다는 기존 일정(timeline)을 유지했다. 캐나다에서 진행된 FREEDOM 및 FREEDOM2 연구의 환자들은 Open Label Extension 연구로 계속 참여하고 있으며, 영국에서도 규제 승인을 받았다.
PGN-EDODM1은 회사의 Enhanced Delivery Oligonucleotide 기술을 사용해, 핵심 RNA 스플라이싱 단백질인 MBNL1의 정상적인 스플라이싱 기능을 회복하도록 설계된 치료용 올리고뉴클레오타이드(therapeutic oligonucleotide)를 전달한다. FDA는 DM1 치료를 위해 이 약물에 Orphan Drug 및 Fast Track 지정(designation)을 모두 부여했다.