FDA verhängt teilweisen klinischen Stopp für PepGens FREEDOM2-DM1-Studie
Die FDA hat PepGens Phase-2-Studie FREEDOM2-DM1 zur myotonen Dystrophie Typ 1 teilweise auf klinischen Stopp gesetzt und begründet dies mit Fragen zu präklinischen pharmakologischen und toxikologischen Studien. Das Unternehmen reicht zusätzliche Analysen, einschließlich kürzlich entblindeter FREEDOM-Daten, ein, um die Bedenken der Behörde auszuräumen.
PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG) gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration einen teilweisen klinischen Stopp für die klinische Phase-2-Studie FREEDOM2-DM1 des Unternehmens verhängt hat. Der Stopp bezieht sich auf Fragen zu zuvor eingereichten präklinischen pharmakologischen und toxikologischen Studien zu PGN-EDODM1, der Prüfsubstanz des Unternehmens zur Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1.
Die FDA nannte keine Bedenken hinsichtlich verblindeter klinischer Daten aus der zuvor zur Unterstützung des Starts der FREEDOM2-Studie in den USA eingereichten Phase-1-Studie FREEDOM. PepGen erklärte, es reiche zusätzliche Analysen ein, darunter kürzlich entblindete FREEDOM-Daten, um die Fragen der FDA zu adressieren.
In FREEDOM2 wurden keine Patienten in den USA eingeschlossen. Das Unternehmen erhielt behördliche Genehmigungen zur Initiierung von FREEDOM2 in Südkorea, Australien und Neuseeland. Die Studie setzt nach Empfehlung eines Data Safety Monitoring Board zur Dosiseskalation die Behandlung von Patienten in Kanada und im Vereinigten Königreich mit 10 mg/kg fort.
PepGen hielt an seinem Zeitplan fest, Daten aus der 5-mg/kg-Kohorte im ersten Quartal 2026 und aus der 10-mg/kg-Kohorte in der zweiten Hälfte 2026 zu berichten. Patienten aus den Studien FREEDOM und FREEDOM2 in Kanada setzen die Teilnahme in einer Open-Label-Extension-Studie fort; für das Vereinigte Königreich wurde die behördliche Genehmigung erteilt.
PGN-EDODM1 nutzt die Enhanced Delivery Oligonucleotide-Technologie des Unternehmens, um ein therapeutisches Oligonukleotid zu verabreichen, das darauf ausgelegt ist, die normale Spleißfunktion von MBNL1, einem wichtigen RNA-Spleißprotein, wiederherzustellen. Die FDA hat dem Arzneimittel sowohl den Orphan-Drug-Status als auch die Fast-Track-Zulassung für die Behandlung von DM1 erteilt.