OS Therapies就OST-HER2治疗骨肉瘤的3期试验设计与全球监管机构达成一致

OS Therapies已就其待启动的 OST-HER2 治疗完全切除的肺转移性骨肉瘤的 3期 研究设计，与美国食品药品监督管理局（FDA）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）达成全球监管共识。根据美国加速审批计划和英国、欧洲及澳大利亚的有条件上市许可申请（CMAA），必须在生物制品许可申请（BLA）获批之前启动确证性3期研究。

正在申请专利的药效学反应生物标志物已被接受作为临床疗效的替代终点，澳大利亚TGA和MHRA同意允许利用剩余的2b期试验药品启动确证性3期研究。FDA和EMA在化学、生产和控制（CMC）方面与公司完全达成一致，并且已启动与英国NICE和欧盟JCA的市场准入程序。

OS Therapies首席医学顾问表示：“我们正寻求在四个关键监管机构获得早期市场准入，这四个机构之间的共识让我们能够满怀信心地推进，准备向澳大利亚治疗用品管理局（TGA）提交临床试验通知（CTN）计划，以获得启动3期研究的授权。澳大利亚有非常诱人的研发税收激励计划，配合公司现有的英国研发税收抵免策略，可激励全球临床试验的启动，使我们能够以最低成本启动3期试验。MHRA和TGA允许我们使用与2b期试验相同的药品启动3期试验，使3期试验有望在2026年第三季度启动。FDA、MHRA、EMA和TGA现已就商业化药品的CMC计划和效力检测与公司达成一致。”

3期研究预计于第三季度末在澳大利亚启动，使公司有资格在第四季度获得监管决策。EMA已开始对监管档案进行滚动审评，公司预计在成功的C型3期设计会议之后，即将举行的B型Pre-BLA会议将就滚动审评和美国的再生医学先进疗法（RMAT）认定做出决定。

OST-HER2已获得FDA授予的孤儿药认定（ODD）、快速通道认定（FTD）和罕见儿科疾病认定（RPDD），并获得EMA和MHRA授予的ODD、FTD和先进治疗医药产品（ATMP）认定。根据RPDD计划，如果公司在美国获得BLA，将有资格获得优先审评券（PRV），并计划将其出售。

今年早些时候，在2026年1月底向FDA提交BLA的非临床和化学、生产和控制（CMC）模块后，公司预计于2026年第一季度发布其人类转移性骨肉瘤项目的更多生物标志物数据，旨在进一步表征免疫通路激活，并评估生物标志物表达与观察到的临床结局之间的关系。公司预计在2026年第一季度末前完成向MHRA和EMA提交有条件上市许可申请（MAA），并有望在2026年3月预期举行的D型会议后向FDA提交临床BLA模块。首席执行官表示，公司“几乎已完成额外的后续生物标志物分析，旨在进一步阐明药物的治疗效果及其与临床结局的关系。”

公司正在召集美国、英国和欧洲的骨肉瘤关键意见领袖，以审阅临床和生物标志物数据，并就拟议的确证性试验设计提供意见。公司正在美国寻求加速审批计划下的BLA，并在英国和欧洲寻求有条件MAA，预计将于2026年第三季度启动确证性试验，先开设单一研究中心以满足加速审批的法定要求，预计在获得监管批准后将更广泛地启动研究中心。

公司报告了OST-HER2在复发、完全切除的肺转移性骨肉瘤中的2b期临床试验阳性数据，研究的主要终点12个月无事件生存期（EFS）显示出具有临床意义的获益。

此外，公司宣布Ayala Pharmaceuticals, Inc.正在解散。OS Therapies于2025年4月从Ayala收购了所有基于李斯特菌的临床、临床前和知识产权资产，发行了480万股OS Therapies普通股，这些股票于2025年10月9日起可交易。Ayala于2026年2月9日完成对其持有的OS Therapies普通股的清算，不再持有公司任何证券。