OS Therapies Alcança Alinhamento Regulatório Global para Estudo de Fase 3 do OST-HER2 em Osteossarcoma

A OS Therapies alcançou alinhamento regulatório global sobre o desenho de seu estudo de Fase 3 de OST-HER2 em osteossarcoma pulmonar metastático totalmente ressecado, com a U.S. Food & Drug Administration (FDA) e a Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) do Reino Unido. Um estudo confirmatório de Fase 3 deve ser iniciado antes da concessão de um Biologics License Application (BLA) no âmbito do Programa de Aprovação Acelerada nos EUA e dos Conditional Marketing Authorisation Applications (CMAAs) no Reino Unido, Europa e Austrália.

O biomarcador farmacodinâmico de resposta, com pedido de patente em andamento, foi aceito como desfecho substituto de eficácia clínica, e a TGA e a MHRA concordaram em permitir a utilização do produto farmacêutico remanescente da Fase 2b para o início da Fase 3 confirmatória. A FDA e a EMA alinharam-se integralmente com a Empresa em relação a Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC), e um processo de acesso ao mercado foi iniciado com o NICE do Reino Unido e o JCA da UE.

"Esse alinhamento entre cada uma das quatro principais agências regulatórias onde buscamos acesso precoce ao mercado nos permite avançar com confiança enquanto preparamos a submissão do esquema Clinical Trial Notification (CTN) à Australian Therapeutic Goods Administration (TGA) para obter autorização para iniciar o estudo de Fase 3", disse o Diretor Médico-Chefe da OS Therapies. "A Austrália tem um programa de incentivo fiscal em P&D muito atraente, complementando a estratégia existente de crédito fiscal de P&D do Reino Unido, para incentivar o início de ensaios clínicos globais, permitindo-nos iniciar a Fase 3 com custo mínimo. A MHRA e a TGA estão nos permitindo iniciar o estudo de Fase 3 com o mesmo produto farmacêutico usado no estudo de Fase 2b, posicionando o estudo de Fase 3 para abrir no terceiro trimestre de 2026. FDA, MHRA, EMA e TGA agora estão alinhados com a Empresa no plano de CMC e nos ensaios de potência para o produto farmacêutico comercial."

O estudo de Fase 3 deve começar no final do terceiro trimestre na Austrália, tornando a Empresa elegível para decisões regulatórias no quarto trimestre. A EMA já iniciou a revisão contínua (rolling review) do dossiê regulatório, e a Empresa espera decisões sobre a revisão contínua e a designação Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) nos Estados Unidos após sua próxima reunião Type B Pré-BLA, depois de uma bem-sucedida reunião Type C de Desenho de Fase 3.

O OST-HER2 recebeu a designação de medicamento órfão (Orphan Drug Designation, ODD), a designação Fast Track (FTD) e a designação de doença pediátrica rara (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) da FDA, e as designações ODD, FTD e Advanced Therapeutic Medicinal Product (ATMP) da EMA e da MHRA. No âmbito do programa RPDD, se a Empresa receber um BLA nos Estados Unidos, tornar-se-á elegível para receber um Priority Review Voucher (PRV), que pretende vender.

No início deste ano, após a submissão dos módulos Non-Clinical e Chemistry, Manufacturing & Controls (CMC) de seu BLA à FDA no final de janeiro de 2026, a Empresa previa a divulgação de dados adicionais de biomarcadores de seu Programa de Osteossarcoma Metastático Humano no primeiro trimestre de 2026, com o objetivo de caracterizar melhor a ativação de vias imunes e avaliar a relação entre a expressão de biomarcadores e os desfechos clínicos observados. A Empresa esperava concluir as submissões condicionais de MAA à MHRA e à EMA até o final do primeiro trimestre de 2026, e permanecia no caminho certo para submeter o módulo clínico do BLA à FDA após uma reunião Type D prevista para março de 2026. O CEO afirmou que a Empresa havia "quase concluído análises adicionais de biomarcadores de acompanhamento, projetadas para elucidar ainda mais o efeito do tratamento e sua relação com os desfechos clínicos".

Líderes de opinião em osteossarcoma dos EUA, Reino Unido e Europa estão sendo reunidos para revisar os dados clínicos e de biomarcadores e fornecer contribuições sobre os desenhos propostos para os estudos confirmatórios. A Empresa busca um BLA no âmbito do Programa de Aprovação Acelerada nos EUA e MAAs condicionais no Reino Unido e na Europa, e antecipa o início do estudo confirmatório no terceiro trimestre de 2026 com a abertura de um único centro, o que lhe permite cumprir o requisito legal da Aprovação Acelerada, esperando-se uma ativação mais ampla de centros após a aprovação regulatória.

A Empresa relatou dados positivos em seu ensaio clínico de Fase 2b do OST-HER2 em osteossarcoma pulmonar metastático recorrente e totalmente ressecado, demonstrando benefício clinicamente significativo no desfecho primário de sobrevida livre de eventos (EFS) em 12 meses do estudo.

Além disso, a Empresa anunciou que a Ayala Pharmaceuticals, Inc. está em dissolução. A OS Therapies adquiriu todos os ativos clínicos, pré-clínicos e de propriedade intelectual à base de listeria da Ayala em abril de 2025, emitindo 4,8 milhões de ações ordinárias da OS Therapies que se tornaram elegíveis para negociação em 9 de outubro de 2025. A Ayala concluiu a liquidação de suas ações ordinárias da OS Therapies em 9 de fevereiro de 2026 e não detém mais quaisquer valores mobiliários na Empresa.