OS Therapies obtient un alignement réglementaire mondial sur la conception de l'essai de phase 3 pour OST-HER2 dans l'ostéosarcome

OS Therapies a obtenu un alignement réglementaire mondial sur la conception de son étude de phase 3 en attente pour OST-HER2 dans l'ostéosarcome pulmonaire métastatique complètement réséqué, avec la Food & Drug Administration (FDA) américaine et la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) britannique. Une étude confirmatoire de phase 3 doit avoir commencé avant l'octroi d'une licence biologique (BLA) dans le cadre du programme d'approbation accélérée aux États-Unis et des demandes d'autorisation de mise sur le marché conditionnelles (CMAAs) au Royaume-Uni, en Europe et en Australie.

Le biomarqueur pharmacodynamique de réponse, en instance de brevet, a été accepté comme critère d'évaluation de substitution de l'efficacité clinique, et la TGA et la MHRA ont accepté de permettre l'utilisation du produit médicamenteux restant de la phase 2b pour le démarrage de la phase 3 confirmatoire. La FDA et l'EMA se sont pleinement alignées avec la Société sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC), et un processus d'accès au marché a été initié avec la NICE britannique et la JCA européenne.

« Cet alignement entre chacune des quatre principales agences réglementaires auprès desquelles nous cherchons à obtenir un accès précoce au marché nous permet d'avancer avec confiance alors que nous préparons la soumission du schéma de notification d'essai clinique (CTN) à l'Administration australienne des produits thérapeutiques (TGA) pour obtenir l'autorisation de lancer l'étude de phase 3 », a déclaré le conseiller médical en chef d'OS Therapies. « L'Australie dispose d'un programme d'incitation fiscale à la R&D très attractif qui complète la stratégie existante de crédit d'impôt R&D du Royaume-Uni pour encourager le lancement d'essais cliniques mondiaux, ce qui nous permet de démarrer la phase 3 avec un coût minimal. La MHRA et la TGA nous autorisent à lancer l'essai de phase 3 avec le même produit médicamenteux que celui utilisé dans l'essai de phase 2b, ce qui positionne l'essai de phase 3 pour une ouverture au troisième trimestre 2026. La FDA, la MHRA, l'EMA et la TGA se sont désormais alignées avec la Société sur le plan CMC et les essais de puissance pour le produit médicamenteux commercial. »

L'étude de phase 3 devrait débuter vers la fin du troisième trimestre en Australie, rendant la Société éligible à des décisions réglementaires au quatrième trimestre. L'EMA a déjà entamé un examen continu du dossier réglementaire, et la Société s'attend à des décisions concernant l'examen continu et la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) aux États-Unis après sa prochaine réunion de type B pré-BLA, à la suite d'une réunion réussie de type C sur la conception de la phase 3.

OST-HER2 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD), la désignation Fast Track (FTD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la FDA, ainsi que les désignations ODD, FTD et de médicament de thérapie innovante (ATMP) de l'EMA et de la MHRA. Dans le cadre du programme RPDD, si la Société obtient une BLA aux États-Unis, elle deviendra éligible à recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) qu'elle a l'intention de vendre.

Plus tôt cette année, après la soumission des modules non clinique et de chimie, fabrication et contrôles (CMC) de sa BLA à la FDA à la fin janvier 2026, la Société prévoyait de publier des données supplémentaires sur les biomarqueurs issues de son programme d'ostéosarcome métastatique humain au premier trimestre 2026, afin de mieux caractériser l'activation des voies immunitaires et d'évaluer la relation entre l'expression des biomarqueurs et les résultats cliniques observés. La Société prévoyait de finaliser les soumissions conditionnelles de demandes d'autorisation de mise sur le marché (MAA) auprès de la MHRA et de l'EMA d'ici la fin du premier trimestre 2026, et restait en bonne voie pour soumettre le module clinique de la BLA à la FDA après une réunion de type D prévue en mars 2026. Le PDG a déclaré que la Société avait « presque achevé des analyses complémentaires de biomarqueurs destinées à élucider davantage l'effet thérapeutique du médicament et sa relation avec les résultats cliniques. »

Des leaders d'opinion clés de l'ostéosarcome des États-Unis, du Royaume-Uni et d'Europe sont réunis pour examiner les données cliniques et de biomarqueurs et apporter leur contribution aux conceptions d'essais confirmatoires proposés. La Société cherche à obtenir une BLA dans le cadre du programme d'approbation accélérée aux États-Unis et des MAA conditionnelles au Royaume-Uni et en Europe, et prévoit de lancer l'essai confirmatoire au troisième trimestre 2026 avec l'ouverture d'un site unique qui lui permet de satisfaire à l'exigence légale de l'approbation accélérée, une activation plus large des sites étant attendue après l'approbation réglementaire.

La Société a rapporté des données positives dans son essai clinique de phase 2b d'OST-HER2 dans l'ostéosarcome pulmonaire métastatique récurrent, complètement réséqué, démontrant un bénéfice cliniquement significatif sur le critère d'évaluation principal de survie sans événement (EFS) à 12 mois de l'étude.

Par ailleurs, la Société a annoncé qu'Ayala Pharmaceuticals, Inc. est en cours de dissolution. OS Therapies a acquis tous les actifs cliniques, précliniques et de propriété intellectuelle à base de listeria d'Ayala en avril 2025, émettant 4,8 millions d'actions ordinaires d'OS Therapies qui sont devenues éligibles à la négociation le 9 octobre 2025. Ayala a achevé la liquidation de ses actions ordinaires d'OS Therapies le 9 février 2026 et ne détient plus aucun titre de la Société.