欧洲药品管理局启动OS Therapies公司OST-HER2治疗骨肉瘤的滚动审评

欧洲药品管理局（EMA）已启动对OS Therapies公司OST-HER2有条件上市许可申请的滚动审评，该药物用于预防完全切除的肺转移性骨肉瘤的复发。该公司股价在过去一周上涨12.4%，市值达到6850万美元。

EMA先进治疗委员会联合人用药品委员会及药物警戒风险评估委员会，已启动对OST-HER2有条件上市许可（CMA）申请监管档案的持续评估（即"滚动审评"）。OS Therapies与EMA已达成一致，将以3年总生存期数据作为完成CMA评估的基础。该公司已与EMA及澳大利亚治疗用品管理局（TGA）达成共识，将3年总生存期作为有条件上市许可的可批准临床疗效终点。

OS Therapies已提交2年总生存期数据，EMA要求提供更新的2.5年总生存期数据（将于2026年第二季度中期提供），以及3年总生存期数据（将于2026年第四季度初提供）。该公司预计EMA可能在2026年第四季度做出CMA决定。

该公司还与EMA及TGA就血清转换数据作为替代临床疗效数据达成一致，以支持CMA用于早期市场准入及罕见儿科疾病认定下的优先审评券资格。双方在非临床、CMC及安全性数据方面达成一致，并同意使用现有药品启动III期试验。

OS Therapies计划于2026年第三季度在澳大利亚启动一项确证性III期试验。该公司预计将于2026年获得美国FDA对OST-HER2治疗骨肉瘤的生物制品许可申请（BLA）受理。该公司正在美国寻求加速批准计划下的BLA，并在英国和欧洲寻求有条件上市许可（MAA），所有这些均要求在批准前启动确证性研究。

EMA已将该公司的项目纳入其原始数据试点计划。OST-HER2已获得英国药品与健康产品管理局（MHRA）的先进治疗 medicinal 产品（ATMP）认定。该药物还获得了FDA的孤儿药认定、快速通道认定及罕见儿科疾病认定。

该公司预测，在获得ATMP认定后，OST-HER2在欧洲治疗骨肉瘤的峰值销售额将超过3亿美元，2027年预计销售额超过5000万美元。根据罕见儿科疾病认定计划，如果该公司在美国获得加速批准，将有资格获得优先审评券（PRV），并计划将其出售。最近一次公开披露的PRV交易发生在2026年1月，交易价值为1亿美元。

美国FDA及英国MHRA的会议计划于2026年第二季度举行。与英国NICE及EMA卫生技术评估流程相关的市场准入及报销谈判已同步启动。根据EMA-FDA信息共享计划，国际监管协调工作也已展开。

该公司还宣布，在审查了涵盖所有KRAS G12位点突变（占癌症中所有KRAS突变的76%）的靶向载体抗原后，已将OST-503 II期候选药物的适应症扩展至包括胰腺癌及非小细胞肺癌。