OS Therapies erzielt globale regulatorische Abstimmung zum Phase-3-Studiendesign für OST-HER2 bei Osteosarkom

OS Therapies hat eine globale regulatorische Abstimmung über das Design seiner geplanten Phase-3-Studie zu OST-HER2 bei vollständig reseziertem, pulmonal metastasiertem Osteosarkom mit der U.S. Food & Drug Administration (FDA) und der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) erzielt. Eine bestätigende Phase-3-Studie muss vor der Erteilung einer Biologics License Application (BLA) im Rahmen des Accelerated Approval Program in den USA und vor den Conditional Marketing Authorisation Applications (CMAAs) in Großbritannien, Europa und Australien begonnen haben.

Der zum Patent angemeldete pharmakodynamische Response-Biomarker wurde als Surrogat-Endpunkt für die klinische Wirksamkeit akzeptiert, und TGA und MHRA stimmten zu, die Nutzung des verbleibenden Phase-2b-Prüfpräparats für den Beginn der bestätigenden Phase-3-Studie zu ermöglichen. FDA und EMA stimmten dem Unternehmen in Bezug auf Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) vollständig zu, und ein Marktzugangsverfahren wurde mit dem britischen NICE und dem EU-JCA eingeleitet.

„Diese Abstimmung zwischen den vier wichtigsten Regulierungsbehörden, bei denen wir einen frühzeitigen Marktzugang anstreben, ermöglicht es uns, voller Zuversicht voranzuschreiten, während wir die Einreichung des Clinical Trial Notification (CTN)-Schemas bei der australischen Therapeutic Goods Administration (TGA) vorbereiten, um die Genehmigung für den Beginn der Phase-3-Studie zu erhalten“, sagte der Chief Medical Advisor von OS Therapies. „Australien verfügt über ein sehr attraktives Forschungs- und Entwicklungs-Steueranreizprogramm, das die bestehende britische F&E-Steuergutschriftstrategie des Unternehmens ergänzt, um den Beginn globaler klinischer Studien zu fördern und es uns zu ermöglichen, die Phase-3-Studie mit minimalen Kosten zu starten. MHRA und TGA erlauben uns, die Phase-3-Studie mit demselben Prüfpräparat zu beginnen, das in der Phase-2b-Studie verwendet wurde, sodass die Phase-3-Studie im dritten Quartal 2026 beginnen kann. FDA, MHRA, EMA und TGA haben sich nun mit dem Unternehmen auf den CMC-Plan und die Wirksamkeitstests für das kommerzielle Arzneimittel geeinigt.“

Die Phase-3-Studie soll voraussichtlich Ende des dritten Quartals in Australien beginnen, wodurch das Unternehmen im vierten Quartal für regulatorische Entscheidungen in Frage kommt. Die EMA hat bereits mit der rollierenden Prüfung des regulatorischen Dossiers begonnen, und das Unternehmen erwartet Entscheidungen über die rollierende Prüfung und die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Ausweisung in den Vereinigten Staaten nach seinem bevorstehenden Type-B-Pre-BLA-Meeting nach einem erfolgreichen Type-C-Phase-3-Design-Meeting.

OST-HER2 hat von der FDA die Ausweisungen als Orphan Drug (ODD), Fast Track (FTD) und Rare Pediatric Disease (RPDD) erhalten sowie ODD, FTD und Advanced Therapeutic Medicinal Product (ATMP) von EMA und MHRA. Im Rahmen des RPDD-Programms wird das Unternehmen, wenn ihm in den USA eine BLA erteilt wird, Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) haben, den es zu verkaufen beabsichtigt.

Anfang dieses Jahres, nach der Einreichung der nichtklinischen und der Chemie-, Herstellungs- und Kontrollmodule (CMC) seiner BLA bei der FDA Ende Januar 2026, erwartete das Unternehmen, im ersten Quartal 2026 zusätzliche Biomarkerdaten aus seinem Programm für humanes metastasiertes Osteosarkom zu veröffentlichen, um die Aktivierung von Immunsignalwegen weiter zu charakterisieren und die Beziehung zwischen Biomarker-Expression und beobachteten klinischen Ergebnissen zu bewerten. Das Unternehmen erwartete, die bedingten MAA-Einreichungen bei MHRA und EMA bis Ende des ersten Quartals 2026 abzuschließen, und blieb auf Kurs, das klinische BLA-Modul nach einem erwarteten Type-D-Meeting im März 2026 bei der FDA einzureichen. Der CEO sagte, das Unternehmen habe „die zusätzlichen Follow-on-Biomarkeranalysen, die dazu dienen, den Behandlungseffekt des Arzneimittels und seinen Zusammenhang mit klinischen Ergebnissen weiter zu erläutern, nahezu abgeschlossen“.

Wichtige Meinungsführer (Key Opinion Leaders) für Osteosarkom aus den USA, Großbritannien und Europa werden zusammengebracht, um die klinischen Daten und Biomarkerdaten zu prüfen und Input zu den vorgeschlagenen bestätigenden Studiendesigns zu geben. Das Unternehmen strebt eine BLA im Rahmen des Accelerated Approval Program in den USA und bedingte MAAs in Großbritannien und Europa an und beabsichtigt, die bestätigende Studie im dritten Quartal 2026 mit der Eröffnung eines einzelnen Prüfzentrums zu beginnen, das es ihm ermöglicht, die gesetzliche Anforderung des Accelerated Approval zu erfüllen, wobei eine breitere Zentrumsaktivierung nach der regulatorischen Zulassung erwartet wird.

Das Unternehmen berichtete über positive Daten aus seiner klinischen Phase-2b-Studie zu OST-HER2 bei rezidiviertem, vollständig reseziertem, pulmonal metastasiertem Osteosarkom, die einen klinisch signifikanten Nutzen beim primären Endpunkt des 12-Monats-Ereignisfreien Überlebens (EFS) der Studie zeigten.

Darüber hinaus gab das Unternehmen bekannt, dass Ayala Pharmaceuticals, Inc. aufgelöst wird. OS Therapies erwarb im April 2025 alle Listeria-basierten klinischen, präklinischen und geistigen Eigentumsvermögenswerte von Ayala und gab dafür 4,8 Millionen Aktien der Stammaktien von OS Therapies aus, die am 9. Oktober 2025 handelbar wurden. Ayala schloss die Liquidation seiner OS Therapies-Stammaktien am 9. Februar 2026 ab und hält keine Wertpapiere des Unternehmens mehr.