OS Therapies推进OST-HER2用于骨肉瘤治疗的监管申报

FDA将OS Therapies的Type D生物标志物会议升级为Type B pre-BLA会议，预计将在公司向该机构完成临床数据包提交后不久举行，目标时间为2026年第一季度末。会议级别的提升表明讨论将从生物标志物数据转向就OST-HER2用于预防或延缓复发、已完全切除的肺转移性骨肉瘤的加速批准（Accelerated Approval）展开。

OS Therapies正按计划在2026年第一季度末前完成临床数据提交。公司计划于2026年1月底向FDA提交其生物制品许可申请（BLA）的非临床（Non-Clinical）以及化学、生产与控制（Chemistry, Manufacturing & Controls，CMC）模块；随后，公司预计在2026年第一季度发布其人转移性骨肉瘤项目（Human Metastatic Osteosarcoma Program）的更多生物标志物数据。这些分析旨在进一步刻画免疫通路激活情况，并评估生物标志物表达与观察到的临床结局之间的关系。

公司预计将在2026年第一季度末前完成向英国药品和保健产品管理局（MHRA）及欧洲药品管理局（EMA）提交附条件上市许可申请（MAA）。公司仍按计划在预计于2026年3月举行的Type D会议之后向FDA提交BLA的临床（Clinical）模块。

公司正在筹备召开由美国、英国及欧洲骨肉瘤领域关键意见领袖（key opinion leaders）参加的会议，以审查人转移性骨肉瘤项目的临床和生物标志物数据，并就公司拟议的确证性试验设计为其确证性临床开发项目提供意见。公司拟在美国依据加速批准项目提交BLA，并在英国及欧洲提交附条件MAA；这些路径均要求在获批前启动确证性研究。公司预计将在2026年第三季度启动确证性试验，先开放一个研究中心以满足加速批准的法定要求，并预计在获得监管批准后更广泛地启动其他中心。

此前已报告的预设生物标志物分析显示，与未获得临床获益的患者相比，人类与犬类的“精英应答者”（elite responders，长期生存者）在免疫通路激活特征与临床结局方面呈现一致性。公司目前已接近完成进一步的后续生物标志物分析，旨在更深入阐明该药物的治疗效应及其与临床结局之间的关系。

OST-HER2已获得FDA孤儿药资格认定（ODD），并获得FDA与EMA的快速通道认定（Fast Track Designation），同时获得FDA罕见儿科疾病认定（RPDD）。根据RPDD项目，若公司在美国获得加速批准，将有资格获得一张优先审评券（PRV），公司计划将其出售。最近一次公开披露的PRV交易发生在2026年2月，据报交易价值为2.05亿美元。公司正寻求在2026年下半年获得OST-HER2用于骨肉瘤的加速批准。

公司报告了其在复发、已完全切除的肺转移性骨肉瘤中开展的OST-HER2 2b期临床试验的积极数据，显示该研究的主要终点——12个月无事件生存（EFS）具有统计学显著获益。

此外，公司宣布其已获悉Ayala Pharmaceuticals, Inc.已告知其股东Ayala正在进行解散。公司于2025年4月从Ayala收购了所有基于李斯特菌（Listeria）的临床、临床前及知识产权资产，并向Ayala发行了相当于480万股OS Therapies普通股的对价，该等股票于2025年10月9日具备交易资格。公司获Ayala代表告知，Ayala已于2026年2月9日完成其所持OS Therapies普通股的清算，且不再持有公司任何证券。

OS Therapies是一家临床阶段的肿瘤公司，专注于识别、开发并商业化用于骨肉瘤（OS）及其他实体瘤的治疗。OST-HER2作为公司的核心资产，是一种免疫治疗，利用李斯特菌的免疫刺激效应来启动强烈的免疫反应，从而靶向HER2蛋白。