OS Therapies、骨肉腫におけるOST-HER2の第3相試験デザインで世界の規制当局との整合を達成

OS Therapiesは、完全切除済みの肺転移性骨肉腫を対象としたOST-HER2の第3相試験デザインについて、米国食品医薬品局（FDA）および英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）と世界的な規制整合を達成した。米国の迅速承認プログラム（Accelerated Approval Program）に基づく生物学的製剤販売承認申請（BLA）の承認前に、また英国・欧州・豪州における条件付き販売承認申請（CMAA）に先立ち、確認的第3相試験を開始することが義務付けられている。

特許出願中の薬力学的応答バイオマーカーは、代理臨床効果エンドポイントとして受け入れられ、TGAとMHRAは、確認的第3相試験の開始のために残存する第2b相薬剤の使用を許可することに合意した。FDAとEMAは、化学・製造・管理（CMC）について当社と完全に整合し、英国NICEおよびEU JCAとの市場アクセスプロセスが開始されている。

「早期市場アクセスを目指す4つの主要規制当局すべての間での今回の整合により、第3相試験の開始承認を得るためにオーストラリア治療用品庁（TGA）への臨床試験通知（CTN）スキーム提出を準備するにあたり、自信を持って前進できる」とOS Therapiesの最高医学顧問は述べた。「オーストラリアには非常に魅力的な研究開発税制優遇プログラムがあり、当社の既存の英国R&D税額控除戦略を補完してグローバル臨床試験の開始を後押しし、最小限のコストで第3相試験を開始できる。MHRAとTGAは、第2b相試験で使用したものと同じ薬剤で第3相試験を開始することを許可しており、第3相試験は2026年第3四半期に開始される見込みだ。FDA、MHRA、EMA、TGAは現在、商業用医薬品のCMC計画と力価測定法について当社と整合している。」

第3相試験は、オーストラリアで第3四半期後半に開始される見込みであり、当社は第4四半期に規制判断を受ける資格を得る。EMAはすでに規制文書のローリングレビュー（段階的審査）を開始しており、当社は、成功したType C第3相試験デザイン会議後の今後のType B Pre-BLA会合を受けて、米国におけるローリングレビューおよび再生医療先進治療（RMAT）指定に関する決定が下されると期待している。

OST-HER2は、FDAから希少疾病用医薬品指定（ODD）、ファストトラック指定（FTD）、稀少小児疾患指定（RPDD）を取得しており、EMAおよびMHRAからはODD、FTD、高度治療用医薬品（ATMP）指定を取得している。RPDDプログラムに基づき、当社が米国でBLAを取得した場合、優先審査バウチャー（PRV）の受給資格を得ることになり、これを売却する予定である。

今年初め、2026年1月末にFDAへBLAの非臨床および化学・製造・管理（CMC）モジュールを提出した後、当社は2026年第1四半期にヒト転移性骨肉腫プログラムからの追加バイオマーカーデータを公表する見込みであり、これにより免疫経路活性化のさらなる特性評価と、バイオマーカー発現と観察された臨床転帰との関係の評価を目指す。当社は、2026年第1四半期末までにMHRAとEMAの両方への条件付きMAA提出を完了する見込みであり、2026年3月に予想されるType D会合の後に、FDAへの臨床BLAモジュール提出の予定を維持している。CEOは、当社が「薬剤の治療効果と臨床転帰との関係をさらに解明するために設計された追加の追跡バイオマーカー解析をほぼ完了した」と述べた。

米国、英国、欧州の骨肉腫のキーオピニオンリーダー（KOL）が招集され、臨床データとバイオマーカーデータをレビューし、提案された確認的試験デザインについて意見を提供する。当社は、米国で迅速承認プログラムに基づくBLA、英国および欧州で条件付きMAAを求めており、迅速承認の法定要件を満たす単一施設の開設により2026年第3四半期に確認的試験を開始する見込みであり、規制承認後にはより広範な施設活性化が見込まれる。

当社は、再発性・完全切除済み・肺転移性骨肉腫を対象としたOST-HER2の第2b相臨床試験において良好なデータを報告し、試験の主要評価項目である12か月無イベント生存期間（EFS）で臨床的に有意なベネフィットを示した。

さらに、当社はAyala Pharmaceuticals, Inc.が解散することを発表した。OS Therapiesは2025年4月にAyalaからリステリアベースの臨床・前臨床・知的財産資産のすべてを取得し、2025年10月9日に取引可能となったOS Therapies普通株式480万株を発行した。Ayalaは2026年2月9日にOS Therapies普通株式の清算を完了し、もはや当社の有価証券を保有していない。