OS Therapies, 골육종 대상 OST-HER2 3상 임상 설계에 대한 글로벌 규제 조정 달성

OS Therapies는 완전 절제된 폐전이성 골육종을 대상으로 한 OST-HER2의 예정된 3상 연구 설계에 대해 미국 식품의약국(FDA) 및 영국 의약품규제청(MHRA)과 글로벌 규제 조정을 달성했다. 확인적 3상 연구는 미국의 가속 승인 프로그램과 영국, 유럽, 호주의 조건부 판매 허가 신청(CMAA)에 따른 생물의약품 허가 신청(BLA)이 승인되기 전에 시작되어야 한다.

특허 출원 중인 약력학적 반응 바이오마커가 대리 임상 유효성 평가변수로 승인되었으며, TGA와 MHRA는 확인적 3상 시작을 위해 잔여 2b상 의약품 사용을 허용하기로 합의했다. FDA와 EMA는 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)에 대해 회사와 완전히 합의했으며, 영국 NICE 및 EU JCA와 시장 접근 절차가 시작되었다.

OS Therapies의 최고 의료 자문관은 "조기 시장 접근을 모색하고 있는 4개 주요 규제 기관 간의 이러한 조정 덕분에 3상 연구 시작 승인을 받기 위해 호주 의약품청(TGA)에 임상시험 통지(CTN) 제도 신청서를 준비하면서 자신 있게 나아갈 수 있다"고 말했다. "호주에는 글로벌 임상시험 시작을 장려하기 위한 회사의 기존 영국 R&D 세액 공제 전략을 보완하는 매우 매력적인 R&D 세금 인센티브 프로그램이 있어 최소 비용으로 3상을 시작할 수 있다. MHRA와 TGA는 2b상 임상시험에 사용된 것과 동일한 의약품으로 3상 임상시험을 시작하도록 허용하고 있어, 3상 임상시험은 2026년 3분기에 개시될 예정이다. FDA, MHRA, EMA 및 TGA는 이제 상업용 의약품에 대한 CMC 계획 및 효능 검정에 대해 회사와 합의했다."

3상 연구는 호주에서 3분기 말에 시작될 예정이어서, 회사는 4분기에 규제 결정을 받을 자격을 갖게 된다. EMA는 이미 규제 문서에 대한 롤링 리뷰를 시작했으며, 회사는 성공적인 Type C 3상 설계 회의 후 예정된 Type B Pre-BLA 회의 이후 미국에서 롤링 리뷰 및 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정에 관한 결정을 기대하고 있다.

OST-HER2는 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD), 신속심사 지정(FTD), 희귀 소아질환 지정(RPDD)을 받았으며, EMA와 MHRA로부터 ODD, FTD 및 첨단치료의약품(ATMP) 지정을 받았다. RPDD 프로그램에 따라 회사가 미국에서 BLA를 승인받으면 판매할 의도가 있는 우선심사 바우처(PRV)를 받을 자격을 얻게 된다.

올해 초, 2026년 1월 말 FDA에 BLA의 비임상 및 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 모듈을 제출한 후, 회사는 면역 경로 활성화를 추가로 특성화하고 바이오마커 발현과 관찰된 임상 결과 간의 관계를 평가하기 위해 2026년 1분기에 인간 전이성 골육종 프로그램의 추가 바이오마커 데이터를 공개할 것으로 예상했다. 회사는 2026년 1분기 말까지 MHRA와 EMA에 조건부 MAA 신청을 완료할 것으로 예상했으며, 2026년 3월 예정된 Type D 회의 후 FDA에 임상 BLA 모듈을 제출할 예정이었다. CEO는 회사가 "약물의 치료 효과와 임상 결과와의 관계를 추가로 규명하기 위해 고안된 후속 바이오마커 분석을 거의 완료했다"고 말했다.

미국, 영국, 유럽의 골육종 핵심 의견 리더들이 임상 및 바이오마커 데이터를 검토하고 제안된 확인적 임상시험 설계에 대한 의견을 제공하기 위해 모이고 있다. 회사는 미국에서 가속 승인 프로그램에 따른 BLA와 영국 및 유럽에서 조건부 MAA를 모색하고 있으며, 2026년 3분기에 가속 승인 법적 요건을 충족할 수 있는 단일 기관 개설로 확인적 임상시험을 시작할 것으로 예상하고 있으며, 규제 승인 후 더 넓은 기관 활성화가 예상된다.

회사는 재발성, 완전 절제된 폐전이성 골육종을 대상으로 한 OST-HER2의 2b상 임상시험에서 긍정적인 데이터를 보고했으며, 연구의 12개월 무사건 생존율(EFS) 1차 평가변수에서 임상적으로 유의미한 이점을 입증했다.

또한 회사는 Ayala Pharmaceuticals, Inc.가 해산 중이라고 발표했다. OS Therapies는 2025년 4월 Ayala로부터 모든 리스테리아 기반 임상, 전임상 및 지적재산 자산을 인수했으며, 2025년 10월 9일 거래가 가능해진 OS Therapies 보통주 480만 주를 발행했다. Ayala는 2026년 2월 9일 OS Therapies 보통주 청산을 완료했으며 더 이상 회사의 증권을 보유하지 않는다.