OS Therapies logra la alineación regulatoria global sobre el diseño del ensayo de Fase 3 para OST-HER2 en osteosarcoma

OS Therapies ha logrado la alineación regulatoria global sobre el diseño de su próximo estudio de Fase 3 de OST-HER2 en osteosarcoma metastásico pulmonar completamente resecado, con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA). Se requiere que un estudio confirmatorio de Fase 3 haya comenzado antes de la concesión de una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) en el marco del Programa de Aprobación Acelerada en los EE. UU. y de las Solicitudes de Autorización de Comercialización Condicional (CMAAs) en el Reino Unido, Europa y Australia.

El biomarcador de respuesta farmacodinámica, en trámite de patente, ha sido aceptado como criterio de valoración sustituto de eficacia clínica, y la TGA y la MHRA acordaron permitir la utilización del producto farmacológico remanente de la Fase 2b para el inicio de la Fase 3 confirmatoria. La FDA y la EMA se alinearon plenamente con la Compañía en cuanto a Química, Fabricación y Controles (CMC), y se ha iniciado un proceso de acceso al mercado con el NICE del Reino Unido y la JCA de la UE.

"Esta alineación entre cada una de las cuatro agencias regulatorias clave en las que buscamos un acceso temprano al mercado nos permite avanzar con confianza mientras preparamos la presentación del esquema de Notificación de Ensayo Clínico (CTN) a la Administración de Bienes Terapéuticos de Australia (TGA) para obtener la autorización de iniciar el estudio de Fase 3", afirmó el Asesor Médico Principal de OS Therapies. "Australia cuenta con un programa de incentivos fiscales para I+D muy atractivo que complementa la estrategia existente de crédito fiscal para I+D del Reino Unido de la compañía, lo que nos permite iniciar la Fase 3 con un coste mínimo. La MHRA y la TGA nos están permitiendo iniciar el ensayo de Fase 3 con el mismo producto farmacológico utilizado en el ensayo de Fase 2b, lo que sitúa al ensayo de Fase 3 para abrirse en el tercer trimestre de 2026. La FDA, la MHRA, la EMA y la TGA se han alineado ahora con la Compañía en el plan de CMC y los ensayos de potencia para el producto farmacológico comercial."

Se espera que el estudio de Fase 3 comience a finales del tercer trimestre en Australia, lo que hace que la Compañía sea elegible para decisiones regulatorias en el cuarto trimestre. La EMA ya ha comenzado la revisión continua del expediente regulatorio, y la Compañía espera decisiones sobre la revisión continua y la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) en los Estados Unidos después de su próxima reunión Tipo B Pre-BLA tras una exitosa reunión Tipo C de Diseño de Fase 3.

OST-HER2 ha recibido la designación de Medicamento Huérfano (ODD), la designación de Vía Rápida (FTD) y la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) de la FDA, y la designación ODD, FTD y de Producto Medicinal de Terapia Avanzada (ATMP) de la EMA y la MHRA. Bajo el programa RPDD, si a la Compañía se le concede una BLA en los Estados Unidos, será elegible para recibir un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) que tiene la intención de vender.

A principios de este año, tras la presentación de los módulos No Clínico y de Química, Fabricación y Controles (CMC) de su BLA a la FDA a finales de enero de 2026, la Compañía anticipó la publicación de datos adicionales de biomarcadores de su Programa de Osteosarcoma Metastásico Humano en el primer trimestre de 2026, destinados a caracterizar mejor la activación de las vías inmunitarias y evaluar la relación entre la expresión de biomarcadores y los resultados clínicos observados. La Compañía esperaba completar las presentaciones condicionales de MAA tanto a la MHRA como a la EMA para finales del primer trimestre de 2026, y seguía en camino de presentar el módulo clínico de la BLA a la FDA tras una reunión Tipo D prevista para marzo de 2026. El CEO dijo que la Compañía había "casi completado análisis adicionales de biomarcadores de seguimiento diseñados para dilucidar aún más el efecto del tratamiento del fármaco y su relación con los resultados clínicos".

Se están reuniendo líderes de opinión clave en osteosarcoma de los EE. UU., el Reino Unido y Europa para revisar los datos clínicos y de biomarcadores y aportar su opinión sobre los diseños propuestos para los ensayos confirmatorios. La Compañía busca una BLA en el marco del Programa de Aprobación Acelerada en los EE. UU. y MAAs condicionales en el Reino Unido y Europa, y anticipa iniciar el ensayo confirmatorio en el tercer trimestre de 2026 con la apertura de un único centro que le permita cumplir con el requisito legal de la Aprobación Acelerada, esperándose una activación más amplia de centros tras la aprobación regulatoria.

La Compañía reportó datos positivos en su ensayo clínico de Fase 2b de OST-HER2 en osteosarcoma metastásico pulmonar recurrente y completamente resecado, demostrando un beneficio clínicamente significativo en el criterio principal de supervivencia libre de eventos (EFS) a 12 meses del estudio.

Además, la Compañía anunció que Ayala Pharmaceuticals, Inc. se está disolviendo. OS Therapies adquirió todos los activos clínicos, preclínicos y de propiedad intelectual basados en listeria de Ayala en abril de 2025, emitiendo 4,8 millones de acciones ordinarias de OS Therapies que se volvieron elegibles para negociación el 9 de octubre de 2025. Ayala completó la liquidación de sus acciones ordinarias de OS Therapies el 9 de febrero de 2026 y ya no posee valores en la Compañía.