OS Therapies, 골육종 치료제 OST-HER2 규제 제출 절차 진전

FDA는 OS Therapies의 Type D Biomarker Meeting을 Type B pre-BLA Meeting으로 격상했으며, 이 회의는 회사가 기관에 임상 데이터 패키지 제출을 완료한 직후 열릴 것으로 예상된다. 제출 목표 시점은 2026년 1분기 말이다. 회의 등급의 격상은 바이오마커 데이터 논의에서, 재발했으나 완전 절제된 폐 전이성 골육종의 재발 예방 또는 지연을 위한 OST-HER2의 Accelerated Approval 논의로 전환되고 있음을 시사한다.

OS Therapies는 2026년 1분기 말까지 임상 데이터 제출을 완료할 계획이다. 회사는 2026년 1월 말 FDA에 Biologics License Application (BLA)의 비임상 및 Chemistry, Manufacturing & Controls (CMC) 모듈을 제출한 뒤, 2026년 1분기 중 Human Metastatic Osteosarcoma Program에서 추가 바이오마커 데이터를 공개할 것으로 예상한다. 이러한 분석은 면역 경로 활성화를 추가로 특성화하고, 바이오마커 발현과 관찰된 임상 결과 간의 관계를 평가하기 위한 것이다.

회사는 2026년 1분기 말까지 영국 Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)와 European Medicines Agency (EMA) 모두에 조건부 Marketing Authorisation Application (MAA) 제출을 완료할 것으로 예상한다. 또한 2026년 3월에 열릴 것으로 예상되는 Type D meeting 이후 FDA에 Clinical BLA 모듈을 제출하는 일정도 유지하고 있다.

회사는 미국, 영국, 유럽의 골육종 핵심의견주도자(key opinion leaders) 회의를 구성해 Human Metastatic Osteosarcoma Program의 임상 및 바이오마커 데이터를 검토하고, 회사의 확증적 임상 개발 프로그램을 위한 확증 임상시험 설계(안)에 대한 의견을 받을 계획이다. 회사는 미국에서는 Accelerated Approval Program에 따른 BLA, 영국과 유럽에서는 조건부 MAA를 추진하고 있으며, 이들 모두는 승인 전에 확증 연구가 개시돼야 한다. 회사는 2026년 3분기에 단일 기관(site) 개시와 함께 확증 임상시험을 시작해 Accelerated Approval의 법정 요건을 충족할 것으로 예상하며, 규제 승인 이후 더 광범위한 기관 활성화가 뒤따를 것으로 전망한다.

이전에 보고된 사전 지정(pre-specified) 바이오마커 분석에서는 임상적 이득이 없었던 환자들에 비해, 사람과 개(canine) 모두에서 엘리트 반응군(장기 생존자)에서 면역 경로 활성화 시그니처와 임상 결과가 일치하는 것으로 나타났다. 회사는 약물의 치료 효과와 임상 결과와의 관계를 더 명확히 규명하기 위해 설계된 추가 후속 바이오마커 분석을 현재 거의 완료했다.

OST-HER2는 FDA로부터 Orphan Drug Designation (ODD)과 Rare Pediatric Disease Designation (RPDD)을, FDA 및 EMA로부터 Fast Track Designation을 받았다. RPDD 프로그램에 따라, 회사가 미국에서 Accelerated Approval을 획득하면 매각할 계획인 Priority Review Voucher (PRV)를 받을 자격이 생긴다. 최근 공개된 PRV 거래는 2026년 2월에 이뤄졌으며, 보고된 가치는 $205 million이었다. 회사는 2026년 하반기에 골육종에서 OST-HER2의 Accelerated Approval을 받는 것을 목표로 하고 있다.

회사는 재발했으나 완전 절제된 폐 전이성 골육종에서 OST-HER2의 Phase 2b 임상시험에서 긍정적 데이터를 보고했으며, 연구의 1차 평가변수(primary endpoint)인 12개월 event free survival (EFS)에서 통계적으로 유의한 이점을 입증했다.

또한 회사는 Ayala Pharmaceuticals, Inc.가 주주들에게 Ayala가 해산(dissolving) 중이라고 통지했으며, 회사가 이를 전달받았다고 발표했다. 회사는 2025년 4월 Ayala로부터 리스테리아 기반 임상, 전임상 및 지식재산 자산을 모두 인수했으며, 그 대가로 Ayala에 OS Therapies 보통주 480만 주에 해당하는 주식을 발행했다. 해당 주식은 2025년 10월 9일 거래가 가능해졌다. 회사는 Ayala 측 대표들로부터 Ayala가 2026년 2월 9일 OS Therapies 보통주 청산(liquidation)을 완료했으며, 더 이상 회사의 어떠한 증권도 보유하지 않는다는 통지를 받았다고 밝혔다.

OS Therapies는 골육종(Osteosarcoma, OS) 및 기타 고형암 치료제의 발굴, 개발, 상용화에 집중하는 임상 단계 종양학 기업이다. 회사의 선도 자산인 OST-HER2는 Listeria 박테리아의 면역 자극 효과를 활용해 HER2 단백질을 표적하는 강력한 면역 반응을 유도하는 면역치료제이다.