OS Therapies treibt Zulassungsanträge für OST-HER2 zur Behandlung des Osteosarkoms voran
OS Therapies treibt den Weg zu einer Accelerated Approval für **OST-HER2** beim Osteosarkom voran, nachdem die FDA ein Type D Biomarker Meeting zu einem Type B pre-BLA Meeting hochgestuft hat. Parallel dazu liegen globale Einreichungen im Plan, darunter bedingte MAA-Anträge bei MHRA und EMA bis Ende Q1 2026.
Die FDA stufte das Type D Biomarker Meeting von OS Therapies zu einem Type B pre-BLA Meeting hoch, das voraussichtlich kurz nach Abschluss der Einreichung des klinischen Datenpakets des Unternehmens bei der Behörde stattfinden wird; dieser Schritt ist für Ende des ersten Quartals 2026 vorgesehen. Die Hochstufung des Meeting-Status signalisiert den Übergang von Diskussionen zu Biomarker-Daten hin zu Gesprächen über eine Accelerated Approval für OST-HER2 zur Prävention oder Verzögerung eines Rezidivs bei vollständig reseziertem, pulmonal metastasiertem Osteosarkom.
OS Therapies liegt im Plan, die Einreichung der klinischen Daten bis Ende Q1 2026 abzuschließen. Nach der Einreichung der nichtklinischen sowie der Chemistry, Manufacturing & Controls (CMC)-Module seines Biologics License Application (BLA) bei der FDA Ende Januar 2026 erwartet das Unternehmen im ersten Quartal 2026 die Veröffentlichung zusätzlicher Biomarker-Daten aus seinem Human Metastatic Osteosarcoma Program. Diese Analysen sollen die Aktivierung von Immun-Signalwegen weiter charakterisieren und den Zusammenhang zwischen Biomarker-Expression und den beobachteten klinischen Ergebnissen bewerten.
Das Unternehmen erwartet, die Einreichungen für eine bedingte Marketing Authorisation Application (MAA) sowohl bei der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) als auch bei der European Medicines Agency (EMA) bis Ende des ersten Quartals 2026 abzuschließen. Das Unternehmen bleibt im Plan, das klinische BLA-Modul nach einem erwarteten Type D Meeting, das voraussichtlich im März 2026 stattfinden wird, bei der FDA einzureichen.
Das Unternehmen stellt ein Treffen mit osteosarkomspezifischen Key Opinion Leaders aus den USA, dem Vereinigten Königreich und Europa zusammen, um die klinischen und Biomarker-Daten aus dem Human Metastatic Osteosarcoma Program zu prüfen und Beiträge zu den vorgeschlagenen Designs bestätigender Studien für das bestätigende klinische Entwicklungsprogramm des Unternehmens zu liefern. Das Unternehmen strebt in den USA eine BLA im Rahmen des Accelerated Approval Program sowie bedingte MAAs im Vereinigten Königreich und in Europa an; all dies erfordert, dass bestätigende Studien vor der Zulassung initiiert werden. Das Unternehmen rechnet damit, die bestätigende Studie im dritten Quartal 2026 mit der Eröffnung eines einzelnen Standorts zu starten, der es ihm ermöglicht, die gesetzliche Anforderung des Accelerated Approval zu erfüllen; eine breitere Aktivierung weiterer Studienzentren wird nach der behördlichen Zulassung erwartet.
Zuvor berichtete, vorab spezifizierte Biomarker-Analysen zeigten übereinstimmende Signaturen der Immun-Signalweg-Aktivierung und klinische Ergebnisse sowohl bei menschlichen als auch bei caninen Elite-Respondern (Langzeitüberlebenden) im Vergleich zu Patienten, die keinen klinischen Nutzen zeigten. Das Unternehmen hat nun nahezu zusätzliche nachgelagerte Biomarker-Analysen abgeschlossen, die darauf abzielen, den Behandlungseffekt des Arzneimittels und dessen Zusammenhang mit klinischen Ergebnissen weiter aufzuklären.
OST-HER2 hat von der FDA die Orphan Drug Designation (ODD) sowie von FDA und EMA die Fast Track Designation erhalten und von der FDA die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) erhalten. Im Rahmen des RPDD-Programms wird das Unternehmen, falls es in den Vereinigten Staaten eine Accelerated Approval erhält, berechtigt, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten, den es zu verkaufen beabsichtigt. Die zuletzt öffentlich bekannt gegebene PRV-Transaktion erfolgte im Februar 2026 zu einem berichteten Wert von 205 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen strebt an, für OST-HER2 beim Osteosarkom in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 eine Accelerated Approval zu erhalten.
Das Unternehmen berichtete positive Daten aus seiner Phase-2b-Studie zu OST-HER2 bei rezidivierendem, vollständig reseziertem, pulmonal metastasiertem Osteosarkom und zeigte einen statistisch signifikanten Vorteil beim primären Endpunkt der Studie, dem 12-Monats-Event-free survival (EFS).
Darüber hinaus gab das Unternehmen bekannt, dass es darüber informiert wurde, dass Ayala Pharmaceuticals, Inc. seine Aktionäre darüber informiert habe, dass Ayala aufgelöst werde. Das Unternehmen erwarb im April 2025 sämtliche listerienbasierten klinischen, präklinischen und geistigen Eigentumswerte von Ayala und gab Ayala dafür das Äquivalent von 4,8 Millionen Stammaktien von OS Therapies aus, die ab dem 9. Oktober 2025 zum Handel zugelassen waren. Das Unternehmen wurde von Ayala-Vertretern darüber informiert, dass Ayala die Liquidation seiner OS-Therapies-Stammaktien am 9. Februar 2026 abgeschlossen habe und keine Wertpapiere des Unternehmens mehr halte.
OS Therapies ist ein Onkologieunternehmen im klinischen Entwicklungsstadium, das sich auf die Identifizierung, Entwicklung und Kommerzialisierung von Behandlungen für Osteosarkom (OS) und andere solide Tumoren konzentriert. OST-HER2, der führende Wirkstoffkandidat des Unternehmens, ist eine Immuntherapie, die die immunstimulierenden Effekte von Listeria-Bakterien nutzt, um eine starke Immunantwort auszulösen, die auf das HER2-Protein abzielt.