OS Therapies avança com submissões regulatórias do OST-HER2 para tratamento do osteossarcoma
A OS Therapies avançou no caminho para buscar Accelerated Approval do OST-HER2 em osteossarcoma, após o FDA elevar o status de sua reunião de biomarcadores para uma Type B pre-BLA Meeting. A empresa mantém o cronograma de submissões regulatórias nos EUA, Reino Unido e Europa, com envios previstos até o fim do 1º trimestre de 2026.
FDA elevou a Type D Biomarker Meeting da OS Therapies para uma Type B pre-BLA Meeting, que deve ocorrer pouco depois de a empresa concluir o envio à agência de seu pacote de dados clínicos, previsto para o fim do primeiro trimestre de 2026. A elevação do status da reunião sinaliza a transição de discussões sobre dados de biomarcadores para discussões de Aprovação Acelerada (Accelerated Approval) do OST-HER2 na prevenção ou no atraso da recorrência do osteossarcoma metastático pulmonar recorrente e totalmente ressecado.
A OS Therapies segue no caminho para concluir a submissão dos dados clínicos até o fim do 1º trimestre de 2026. Após o envio, ao FDA, no fim de janeiro de 2026, dos módulos Não Clínico e de Química, Fabricação e Controles (Chemistry, Manufacturing & Controls, CMC) de seu Biologics License Application (BLA), a empresa prevê divulgar dados adicionais de biomarcadores de seu Human Metastatic Osteosarcoma Program no primeiro trimestre de 2026. Essas análises têm como objetivo caracterizar melhor a ativação de vias imunes e avaliar a relação entre a expressão de biomarcadores e os desfechos clínicos observados.
A empresa espera concluir, até o fim do primeiro trimestre de 2026, as submissões condicionais de Marketing Authorisation Application (MAA) tanto à Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) do Reino Unido quanto à European Medicines Agency (EMA). A empresa continua no caminho para submeter ao FDA o módulo clínico do BLA após uma Type D meeting prevista para ocorrer em março de 2026.
A empresa está organizando uma reunião com líderes de opinião (key opinion leaders) em osteossarcoma dos EUA, do Reino Unido e da Europa para revisar os dados clínicos e de biomarcadores do Human Metastatic Osteosarcoma Program e fornecer contribuições sobre os desenhos propostos de estudos confirmatórios para o programa confirmatório de desenvolvimento clínico da empresa. A empresa busca um BLA sob o Accelerated Approval Program nos EUA e MAAs condicionais no Reino Unido e na Europa, os quais exigem que estudos confirmatórios sejam iniciados antes da aprovação. A empresa prevê iniciar o estudo confirmatório no terceiro trimestre de 2026, com a abertura de um único centro que lhe permita cumprir a exigência legal de Accelerated Approval, com ativação mais ampla de centros esperada após a aprovação regulatória.
Análises de biomarcadores previamente reportadas e pré-especificadas demonstraram assinaturas concordantes de ativação de vias imunes e desfechos clínicos tanto em respondedores de elite (sobreviventes de longo prazo) humanos quanto caninos, quando comparados a pacientes que não apresentaram benefício clínico. A empresa agora praticamente concluiu análises adicionais de biomarcadores de seguimento, projetadas para elucidar ainda mais o efeito do tratamento do medicamento e sua relação com os desfechos clínicos.
OST-HER2 recebeu do FDA a Orphan Drug Designation (ODD) e Fast Track Designation do FDA e da EMA, e recebeu do FDA a Rare Pediatric Disease Designation (RPDD). No âmbito do programa RPDD, se a empresa obtiver Accelerated Approval nos Estados Unidos, ela se tornará elegível para receber um Priority Review Voucher (PRV) que pretende vender. A transação de PRV divulgada publicamente mais recente ocorreu em fevereiro de 2026, com valor reportado de US$ 205 milhões. A empresa busca obter Accelerated Approval para o OST-HER2 em osteossarcoma no segundo semestre de 2026.
A empresa reportou dados positivos em seu ensaio clínico de Fase 2b do OST-HER2 em osteossarcoma recorrente, metastático para o pulmão e totalmente ressecado, demonstrando benefício estatisticamente significativo no desfecho primário de sobrevida livre de eventos (event free survival, EFS) em 12 meses.
Além disso, a empresa anunciou que foi informada de que a Ayala Pharmaceuticals, Inc. informou a seus acionistas que a Ayala está sendo dissolvida. A empresa adquiriu todos os ativos clínicos, pré-clínicos e de propriedade intelectual baseados em Listeria da Ayala em abril de 2025, emitindo à Ayala o equivalente a 4,8 milhões de ações ordinárias da OS Therapies que passaram a estar aptas para negociação em 9 de outubro de 2025. A empresa foi informada por representantes da Ayala de que a Ayala concluiu a liquidação de suas ações ordinárias da OS Therapies em 9 de fevereiro de 2026 e não detém mais quaisquer valores mobiliários na empresa.
A OS Therapies é uma empresa de oncologia em estágio clínico focada na identificação, desenvolvimento e comercialização de tratamentos para Osteosarcoma (OS) e outros tumores sólidos. O OST-HER2, principal ativo da empresa, é uma imunoterapia que explora os efeitos imunoestimuladores da bactéria Listeria para iniciar uma forte resposta imune direcionada à proteína HER2.