OS Therapies fait avancer les soumissions réglementaires d’OST-HER2 pour le traitement de l’ostéosarcome

La FDA a requalifié la réunion de biomarqueurs de type D d’OS Therapies en réunion de type B pré-BLA, qui devrait se tenir peu après que la société aura finalisé la soumission à l’agence de son dossier de données cliniques, visée pour la fin du premier trimestre 2026. Ce changement de statut de la réunion signale le passage de discussions centrées sur les données de biomarqueurs à des discussions relatives à une autorisation accélérée (Accelerated Approval) pour OST-HER2 dans la prévention ou le retard d’une récidive d’un ostéosarcome métastatique pulmonaire, récidivant, après résection complète.

OS Therapies est en bonne voie pour achever la soumission des données cliniques d’ici la fin du T1 2026. Après la soumission à la FDA, fin janvier 2026, des modules non cliniques et « Chemistry, Manufacturing & Controls (CMC) » de sa demande d’autorisation de mise sur le marché d’un produit biologique (« Biologics License Application (BLA) »), la société prévoit de publier au premier trimestre 2026 des données supplémentaires de biomarqueurs issues de son Human Metastatic Osteosarcoma Program. Ces analyses visent à mieux caractériser l’activation des voies immunitaires et à évaluer la relation entre l’expression des biomarqueurs et les résultats cliniques observés.

La société prévoit d’achever, d’ici la fin du premier trimestre 2026, les soumissions de demandes conditionnelles d’autorisation de mise sur le marché (« Marketing Authorisation Application (MAA) ») auprès de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni et de l’European Medicines Agency (EMA). La société demeure en bonne voie pour soumettre à la FDA le module clinique du BLA après une réunion de type D attendue en mars 2026.

La société organise une réunion d’experts de référence (key opinion leaders) sur l’ostéosarcome aux États-Unis, au Royaume-Uni et en Europe afin d’examiner les données cliniques et de biomarqueurs du Human Metastatic Osteosarcoma Program et de formuler des recommandations sur les schémas d’essais confirmatoires proposés pour son programme de développement clinique confirmatoire. La société vise un BLA dans le cadre du programme d’autorisation accélérée aux États-Unis ainsi que des MAA conditionnelles au Royaume-Uni et en Europe, ce qui requiert, dans tous les cas, que des études confirmatoires soient initiées avant l’approbation. La société prévoit de lancer l’essai confirmatoire au troisième trimestre 2026 avec l’ouverture d’un site unique lui permettant de satisfaire à l’exigence légale du programme d’autorisation accélérée, une activation plus large des sites étant attendue après l’approbation réglementaire.

Des analyses de biomarqueurs préspécifiées, rapportées précédemment, ont montré des signatures concordantes d’activation des voies immunitaires et des résultats cliniques chez des « elite responders » (survivants à long terme) humains et canins, comparativement aux patients n’ayant tiré aucun bénéfice clinique. La société a désormais presque achevé des analyses complémentaires de biomarqueurs visant à élucider davantage l’effet thérapeutique du médicament et sa relation avec les résultats cliniques.

OST-HER2 a obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) ainsi que la désignation Fast Track de la FDA et de l’EMA, et a reçu de la FDA la désignation Rare Pediatric Disease (RPDD). Dans le cadre du programme RPDD, si la société obtient une autorisation accélérée aux États-Unis, elle deviendra éligible à l’obtention d’un Priority Review Voucher (PRV) qu’elle prévoit de vendre. La transaction de PRV la plus récente rendue publique a eu lieu en février 2026, pour une valeur rapportée de 205 millions de dollars. La société vise une autorisation accélérée d’OST-HER2 dans l’ostéosarcome au second semestre 2026.

La société a rapporté des données positives issues de son essai clinique de phase 2b évaluant OST-HER2 dans l’ostéosarcome métastatique pulmonaire récidivant après résection complète, montrant un bénéfice statistiquement significatif sur le critère principal d’évaluation de l’étude, la survie sans événement (event free survival, EFS) à 12 mois.

Par ailleurs, la société a annoncé avoir été informée qu’Ayala Pharmaceuticals, Inc. a indiqué à ses actionnaires qu’Ayala est en cours de dissolution. La société a acquis, en avril 2025, l’ensemble des actifs cliniques, précliniques et de propriété intellectuelle basés sur la listeria auprès d’Ayala, en émettant au profit d’Ayala l’équivalent de 4,8 millions d’actions ordinaires d’OS Therapies, devenues éligibles à la négociation le 9 octobre 2025. La société a été informée par des représentants d’Ayala qu’Ayala a achevé la liquidation de ses actions ordinaires d’OS Therapies le 9 février 2026 et ne détient désormais plus aucun titre de la société.

OS Therapies est une société d’oncologie au stade clinique, centrée sur l’identification, le développement et la commercialisation de traitements de l’ostéosarcome (OS) et d’autres tumeurs solides. OST-HER2, principal actif de la société, est une immunothérapie qui s’appuie sur les effets immunostimulants de la bactérie Listeria afin de déclencher une réponse immunitaire robuste ciblant la protéine HER2.