OS Therapies、骨肉腫治療「OST-HER2」の規制当局への申請準備を前進
OS Therapiesは、骨肉腫に対するOST-HER2の迅速承認（Accelerated Approval）取得に向けた準備を進めている。FDAは会合区分をType D Biomarker MeetingからType B pre-BLA Meetingへ格上げし、2026年第1四半期にかけて米英欧での申請が計画どおり進む見通しだ。
FDAは、OS TherapiesのType D Biomarker MeetingをType B pre-BLA Meetingへ格上げした。同会合は、同社が臨床データパッケージの当局提出を完了した直後に開催される見込みで、目標時期は2026年第1四半期末である。会合の格上げは、バイオマーカーデータの議論から、再発し、完全切除された肺転移性骨肉腫の再発予防または再発遅延におけるOST-HER2の迅速承認（Accelerated Approval）に関する議論へ移行することを示唆する。
OS Therapiesは、2026年第1四半期末までに臨床データの提出を完了する見通しである。2026年1月末に、Biologics License Application（BLA）のNon-ClinicalおよびChemistry, Manufacturing & Controls（CMC）モジュールをFDAへ提出した後、同社は2026年第1四半期にHuman Metastatic Osteosarcoma Programから追加のバイオマーカーデータを公表する見込みだ。これらの解析は、免疫経路の活性化をさらに特徴づけるとともに、バイオマーカー発現と観察された臨床転帰との関係を評価することを目的としている。
同社は、英国のMedicines and Healthcare products Regulatory Agency（MHRA）およびEuropean Medicines Agency（EMA）の双方に対する条件付きMarketing Authorisation Application（MAA）の提出を、2026年第1四半期末までに完了する見込みである。同社はまた、2026年3月に開催が見込まれるType D会合の後、Clinical BLAモジュールをFDAへ提出する予定であり、計画は順調に進んでいるとしている。
同社は、米国、英国、欧州の骨肉腫領域のkey opinion leadersを招集し、Human Metastatic Osteosarcoma Programの臨床データおよびバイオマーカーデータをレビューするとともに、同社の確認試験（confirmatory trial）を含む臨床開発プログラムに向けた確認試験デザイン案に関する助言を得る会合を準備している。同社は米国では迅速承認プログラムの下でBLAを、英国および欧州では条件付きMAAを目指しており、いずれも承認前に確認試験の開始が求められる。同社は、迅速承認の法定要件を満たすことが可能な単一施設の立ち上げにより、2026年第3四半期に確認試験を開始し、規制当局の承認後により広範な施設の稼働を進める見込みである。
これまでに報告された事前規定のバイオマーカー解析では、臨床的利益が得られなかった患者と比較して、ヒトおよびイヌのエリートレスポンダー（長期生存者）の双方で、免疫経路活性化のシグネチャーと臨床転帰が一致していることが示された。同社は現在、薬剤の治療効果と臨床転帰との関係をさらに解明することを目的とした追加の追跡バイオマーカー解析を、ほぼ完了したとしている。
OST-HER2は、FDAからOrphan Drug Designation（ODD）を受け、FDAおよびEMAからFast Track Designationを受けているほか、FDAからRare Pediatric Disease Designation（RPDD）も付与されている。RPDDプログラムの下では、同社が米国で迅速承認を取得した場合、売却を予定しているPriority Review Voucher（PRV）の受領資格を得る。直近で公表されたPRV取引は2026年2月で、報告価値は2億500万ドルであった。同社は、骨肉腫におけるOST-HER2の迅速承認を2026年後半に取得することを目指している。
同社は、再発し、完全切除された肺転移性骨肉腫におけるOST-HER2のPhase 2b臨床試験で良好なデータを報告し、本試験の主要評価項目である12カ月event free survival（EFS）において統計学的に有意なベネフィットが示されたとしている。
さらに同社は、Ayala Pharmaceuticals, Inc.が株主に対し、Ayalaが解散する旨を通知したと伝えられたと発表した。同社は2025年4月にAyalaから、リステリア菌（Listeria）ベースの臨床、前臨床および知的財産に関する資産一式を取得し、その対価としてOS Therapiesの普通株式480万株相当をAyalaに発行した。これらの株式は2025年10月9日に取引可能となった。同社によれば、Ayalaの関係者から、Ayalaは2026年2月9日にOS Therapies普通株式の清算を完了し、同社の有価証券を一切保有していないと通知を受けたという。
OS Therapiesは臨床段階のオンコロジー企業で、骨肉腫（OS）およびその他の固形腫瘍に対する治療法の同定、開発、商業化に注力している。同社の主力資産であるOST-HER2は、Listeria細菌の免疫刺激作用を活用し、HER2タンパク質を標的とする強い免疫応答を誘導する免疫療法である。