deupirfenidone、IPFでFDAと欧州委員会から希少疾病用医薬品指定を取得

PureTech Health plc（NASDAQ:PRTC、LSE:PRTC）は木曜日、同社の試験的治療薬 deupirfenidone が、特発性肺線維症（IPF） に対して米国Food and Drug Administrationおよび欧州委員会の双方から Orphan Drug Designation（希少疾病用医薬品指定）を取得したと発表した。同社の時価総額は42.7億ドルである。

IPFは、まれで進行性かつ致死的な肺疾患であり、治療選択肢は限られている。これらの指定は、米国で20万人未満、またはEUで10,000人あたり5人未満に影響する希少疾患を対象に、市場独占権や開発上のインセンティブを付与する。

Deupirfenidone は、薬剤候補の開発を推進するためにPureTechが設立した子会社 Celea Therapeutics により開発されている。同社は2026年前半に、deupirfenidoneとpirfenidoneを直接比較する頭対頭試験として、SURPASS-IPF と呼ばれる第3相試験を開始する計画である。

第2b相試験では、deupirfenidone 825 mgを1日3回投与された患者で、pirfenidoneまたはプラセボ投与群と比較して肺機能低下がより緩徐であることが示された。同社は、参加者の努力肺活量（forced vital capacity）の52週間における全体的な低下が-32.8 mLであり、健常高齢者でみられる自然な低下と同程度であったと報告した。

PureTech Healthの最高経営責任者（CEO）はプレスリリースで、「FDAおよび欧州委員会の双方からのOrphan Drug Designationは、IPFとともに生きる人々にとって、より有効な治療法が緊急に求められていることを浮き彫りにしている」と述べた。

同社によると、2019年時点で米国のIPF患者のうち治療を受けていたのは約25%にとどまり、主に既存治療の忍容性に関する課題が要因であった。

PureTechは、既存データに支えられた計画中の第3相試験の結果が成功すれば、deupirfenidoneの承認申請の可能性に必要なパッケージを完成させ得ると考えている。

PureTech Healthは、米国Food and Drug Administrationが、特発性肺線維症に対する重要（pivotal）な第3相試験へ同社の薬剤候補deupirfenidoneを進めることを支持したと発表した。この進展は、第2相終了時（End-of-Phase 2）ミーティングが成功裏に完了したことを受けたものであり、FDAはまた、PureTechが設立したEntityであるCelea Therapeuticsにより開発されている本剤について、505(b)(2)の規制上の経路も支持した。