Deupirfenidone recebe Designação de Medicamento Órfão da FDA e da Comissão Europeia para FPI
A PureTech Health informou que deupirfenidone recebeu Orphan Drug Designation tanto da U.S. FDA quanto da Comissão Europeia para fibrose pulmonar idiopática. A empresa planeja iniciar o estudo de Fase 3 SURPASS-IPF no primeiro semestre de 2026, comparando deupirfenidone com pirfenidone.
PureTech Health plc (NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC) anunciou na quinta-feira que seu tratamento experimental deupirfenidone recebeu a Orphan Drug Designation tanto da U.S. Food and Drug Administration quanto da Comissão Europeia para fibrose pulmonar idiopática (FPI). A empresa tem uma capitalização de mercado de US$ 4,27 bilhões.
A FPI é uma doença pulmonar rara, progressiva e fatal, com opções limitadas de tratamento. As designações oferecem exclusividade de mercado e incentivos ao desenvolvimento para doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA ou menos de 5 em cada 10.000 indivíduos na UE.
Deupirfenidone está sendo desenvolvido pela Celea Therapeutics, uma subsidiária criada pela PureTech para avançar o candidato a fármaco. A empresa planeja iniciar um estudo de Fase 3 chamado SURPASS-IPF no primeiro semestre de 2026, comparando deupirfenidone com pirfenidone em um estudo head-to-head.
Em um estudo de Fase 2b, pacientes que receberam deupirfenidone 825 mg três vezes ao dia apresentaram declínio mais lento da função pulmonar em comparação com aqueles em pirfenidone ou placebo. A empresa relatou que os participantes tiveram um declínio total da capacidade vital forçada de -32,8 mL ao longo de 52 semanas, semelhante ao declínio natural observado em adultos idosos saudáveis.
"A Orphan Drug Designation tanto da FDA quanto da Comissão Europeia ressalta a necessidade urgente de terapias mais eficazes para pessoas que vivem com FPI", disse o Chief Executive Officer da PureTech Health, em comunicado à imprensa.
Segundo a empresa, apenas cerca de 25% das pessoas com FPI nos EUA haviam recebido tratamento até 2019, em grande parte devido a desafios de tolerabilidade com as terapias existentes.
A PureTech acredita que, se bem-sucedidos, os resultados do estudo de Fase 3 planejado, apoiados pelos dados existentes, poderiam completar o pacote exigido para um possível registro de deupirfenidone.
A PureTech Health anunciou que a U.S. Food and Drug Administration endossou o avanço de seu candidato a fármaco, deupirfenidone, para um estudo pivotal de Fase 3 em fibrose pulmonar idiopática. Esse avanço ocorre após uma reunião bem-sucedida de End-of-Phase 2, com a FDA também apoiando uma via regulatória 505(b)(2) para o medicamento, que está sendo desenvolvido pela Celea Therapeutics, uma PureTech Founded Entity.