Deupirfenidone obtiene la designación de medicamento huérfano de la FDA y la Comisión Europea para la FPI

PureTech Health plc (NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC) anunció el jueves que su tratamiento en investigación deupirfenidone ha recibido la Orphan Drug Designation tanto de la U.S. Food and Drug Administration como de la Comisión Europea para la fibrosis pulmonar idiopática (FPI). La empresa tiene una capitalización bursátil de 4,27 mil millones de dólares.

La FPI es una enfermedad pulmonar rara, progresiva y mortal, con opciones terapéuticas limitadas. Estas designaciones otorgan exclusividad de mercado e incentivos para el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en EE. UU. o a menos de 5 de cada 10.000 individuos en la UE.

Deupirfenidone está siendo desarrollado por Celea Therapeutics, una filial creada por PureTech para impulsar este candidato. La compañía planea iniciar un ensayo de fase 3 denominado SURPASS-IPF en la primera mitad de 2026, comparando deupirfenidone con pirfenidone en un estudio de comparación directa (head-to-head).

En un ensayo de fase 2b, los pacientes que recibieron deupirfenidone 825 mg tres veces al día mostraron un deterioro más lento de la función pulmonar en comparación con quienes recibieron pirfenidone o placebo. La compañía informó que los participantes presentaron una disminución global de la capacidad vital forzada de -32,8 mL a lo largo de 52 semanas, similar al declive natural observado en adultos mayores sanos.

«La Orphan Drug Designation tanto de la FDA como de la Comisión Europea subraya la necesidad urgente de terapias más eficaces para las personas que viven con FPI», afirmó el Chief Executive Officer de PureTech Health, en un comunicado de prensa.

Según la compañía, en 2019 solo alrededor del 25% de las personas con FPI en EE. UU. había recibido tratamiento, en gran medida debido a dificultades de tolerabilidad con las terapias existentes.

PureTech considera que, si tiene éxito, los resultados del ensayo de fase 3 planificado, respaldados por los datos existentes, podrían completar el conjunto de evidencia necesario para una posible solicitud de registro de deupirfenidone.

PureTech Health anunció que la U.S. Food and Drug Administration ha respaldado el avance de su candidato, deupirfenidone, hacia un ensayo pivotal de fase 3 para fibrosis pulmonar idiopática. Este avance se produce tras una reunión End-of-Phase 2 satisfactoria, y la FDA también respaldó una vía regulatoria 505(b)(2) para el fármaco, que está siendo desarrollado por Celea Therapeutics, una PureTech Founded Entity.