Deupirfenidone obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour la FPI

PureTech Health plc (NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC) a annoncé jeudi que son traitement expérimental deupirfenidone a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration américaine et de la Commission européenne pour la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). La société a une capitalisation boursière de 4,27 milliards de dollars.

La FPI est une maladie pulmonaire rare, progressive et mortelle avec des options thérapeutiques limitées. Les désignations confèrent une exclusivité commerciale et des incitations au développement pour les maladies rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis ou moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE.

Deupirfenidone est développé par Celea Therapeutics, une filiale créée par PureTech pour faire avancer ce candidat médicament. La société prévoit de lancer un essai de Phase 3 appelé SURPASS-IPF au premier semestre 2026, comparant deupirfenidone à pirfenidone dans une étude en face à face.

Dans un essai de Phase 2b, les patients recevant deupirfenidone 825 mg trois fois par jour ont montré un déclin plus lent de la fonction pulmonaire par rapport à ceux sous pirfenidone ou placebo. La société a rapporté que les participants ont connu un déclin global de la capacité vitale forcée de -32,8 mL sur 52 semaines, similaire au déclin naturel observé chez les adultes âgés en bonne santé.

« La désignation de médicament orphelin de la part de la FDA et de la Commission européenne souligne le besoin urgent de thérapies plus efficaces pour les personnes vivant avec la FPI », a déclaré le directeur général de PureTech Health dans un communiqué de presse.

Selon la société, seuls environ 25 % des personnes atteintes de FPI aux États-Unis avaient reçu un traitement en 2019, en grande partie en raison des problèmes de tolérance liés aux thérapies existantes.

PureTech estime qu'en cas de succès, les résultats de l'essai de Phase 3 prévu, soutenus par les données existantes, pourraient compléter le dossier requis pour l'enregistrement potentiel de deupirfenidone.

PureTech Health a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a approuvé l'avancement de son candidat médicament, deupirfenidone, vers un essai pivot de Phase 3 pour la fibrose pulmonaire idiopathique. Cette avancée fait suite à une réunion de fin de Phase 2 réussie, la FDA soutenant également une voie réglementaire 505(b)(2) pour le médicament, qui est développé par Celea Therapeutics, une entité fondée par PureTech.