Deupirfenidone, 특발성 폐섬유증(IPF)에 대해 미국 FDA 및 유럽연합 집행위원회로부터 희귀의약품 지정 획득

PureTech Health plc(NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC)는 자사의 실험용 치료제인 deupirfenidone이 **특발성 폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)**에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 유럽연합 집행위원회(European Commission) 양측 모두로부터 **희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)**을 획득했다고 목요일 발표했다. 이 회사의 시가총액은 42억 7천만 달러에 달한다.

IPF는 이용 가능한 치료 옵션이 제한적인 희귀하고 점진적이며 치명적인 폐 질환이다. 희귀의약품 지정은 미국 내 유병 인구가 20만 명 미만, 또는 EU 내 인구 1만 명당 5명 미만인 희귀 질환에 대해 시장 독점권과 개발 인센티브를 제공한다.

Deupirfenidone은 약물 후보 발전을 위해 PureTech이 설립한 자회사인 Celea Therapeutics에서 개발 중이다. 이 회사는 2026년 상반기에 SURPASS-IPF라는 임상 3상 시험을 시작하여 deupirfenidone과 pirfenidone을 직접 비교(head-to-head) 연구할 계획이다.

임상 2b상 시험에서 deupirfenidone 825mg을 1일 3회 투여받은 환자들은 pirfenidone이나 위약을 투여받은 환자들에 비해 폐 기능 저하 속도가 느렸다. 회사는 참가자들이 52주 동안 노력성 폐활량(forced vital capacity)에서 전반적으로 -32.8mL의 감소를 경험했으며, 이는 건강한 노인에게서 관찰되는 자연적인 감소와 유사한 수준이라고 보고했다.

PureTech Health의 최고경영자(CEO)는 언론 보도문을 통해 "FDA와 유럽연합 집행위원회 양측 기관에서 희귀의약품을 지정받은 것은 IPF 환자를 위한 보다 효과적인 치료제가 시급하다는 사실을 방증한다"고 밝혔다.

회사 측에 따르면, 2019년 기준 미국 내 특발성 폐섬유증 환자 중 약 25%만이 치료를 받은 바 있으며, 이는 전적으로 기존 치료법에 기인한 심각한 내약성(tolerability) 관련 어려움 및 한계 문제에 주로 기인한다.

PureTech 측은 이번에 입수 확보된 기존 데이터를 지원받아 도출 예정된 향후의 임상 3상 시험에서 결과가 성공적으로 나오기만 한다면, 이 약제가 정식 등록 및 허가 등에 요구되는 패키지 요건을 최종 완료하게 될 수 있을 것으로 굳게 믿고 전망한다.

PureTech Health는 소속 개발 신약 후보물질격인 deupirfenidone을 특발성 폐섬유증을 타깃으로 하는 주요 임상 3상 시험(pivotal Phase 3 trial) 단계로 본격 진입시키는 것에 관해 미국 식품의약국(FDA) 당국으로부터 전방위적 승인 지지를 얻어냈음을 발표했다. 이번 단계 전진 성과는 당국과 거친 임상 2상 임상 종료 관련 평가 면담(End-of-Phase 2 meeting) 회의를 몹시 성공적으로 치러낸 것에 따른 결과이며, 더 나아가 FDA 당국 또한 PureTech 설립 자회사인 Celea Therapeutics 주도하에 현재 한창 개발 중인 이 자사 치료제를 대상으로 505(b)(2) 허가 규제 경로 항목상의 지원마저 약속하며 입장을 뒷받침 지지했다.