Deupirfenidone erhält Orphan-Drug-Status von FDA und Europäischer Kommission für IPF

PureTech Health plc (NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC) gab am Donnerstag bekannt, dass sein experimenteller Wirkstoff deupirfenidone von der U.S. Food and Drug Administration und der Europäischen Kommission den Orphan Drug Designation-Status für idiopathische Lungenfibrose (IPF) erhalten hat. Das Unternehmen hat eine Marktkapitalisierung von 4,27 Milliarden US-Dollar.

IPF ist eine seltene, fortschreitende und tödlich verlaufende Lungenerkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Die Auszeichnungen gewähren Marktexklusivität und Entwicklungsanreize für seltene Erkrankungen, die in den USA weniger als 200.000 Menschen oder in der EU weniger als 5 von 10.000 Personen betreffen.

Deupirfenidone wird von Celea Therapeutics entwickelt, einer von PureTech gegründeten Tochtergesellschaft, die eingerichtet wurde, um den Wirkstoffkandidaten voranzutreiben. Das Unternehmen plant, in der ersten Hälfte des Jahres 2026 eine Phase-3-Studie mit dem Namen SURPASS-IPF zu starten, in der deupirfenidone in einer direkten Vergleichsstudie (Head-to-Head) mit pirfenidone verglichen wird.

In einer Phase-2b-Studie zeigten Patientinnen und Patienten, die deupirfenidone 825 mg dreimal täglich erhielten, im Vergleich zu pirfenidone oder Placebo einen langsameren Rückgang der Lungenfunktion. Das Unternehmen berichtete, dass die Teilnehmenden über 52 Wochen einen gesamten Rückgang der forcierten Vitalkapazität von -32,8 mL aufwiesen, ähnlich dem natürlichen Rückgang, der bei gesunden älteren Erwachsenen beobachtet wird.

„Die Orphan Drug Designation sowohl durch die FDA als auch durch die Europäische Kommission unterstreicht den dringenden Bedarf an wirksameren Therapien für Menschen, die mit IPF leben“, sagte der Chief Executive Officer von PureTech Health in einer Pressemitteilung.

Nach Angaben des Unternehmens hatten in den USA bis 2019 nur etwa 25% der Menschen mit IPF eine Behandlung erhalten, was größtenteils auf Herausforderungen bei der Verträglichkeit bestehender Therapien zurückzuführen sei.

PureTech ist der Ansicht, dass – falls erfolgreich – die Ergebnisse der geplanten Phase-3-Studie, gestützt durch vorhandene Daten, das Paket vervollständigen könnten, das für eine potenzielle Zulassung von deupirfenidone erforderlich ist.

PureTech Health teilte mit, dass die U.S. Food and Drug Administration die Weiterentwicklung seines Wirkstoffkandidaten deupirfenidone in eine zulassungsrelevante (pivotal) Phase-3-Studie zur idiopathischen Lungenfibrose unterstützt hat. Dieser Schritt folgt auf ein erfolgreiches End-of-Phase-2-Meeting; zudem unterstützt die FDA für den Wirkstoff, der von Celea Therapeutics (einer von PureTech gegründeten Einheit) entwickelt wird, auch einen regulatorischen 505(b)(2)-Zulassungspfad.