Ocugen完成关键性Stargardt病基因疗法研究入组
Ocugen已完成为其靶向Stargardt病的OCU410ST基因疗法开展的II/III期GARDian3研究的入组和给药工作。该研究共纳入63名患者，旨在通过单次治疗应对超过1200种ABCA4基因突变。中期数据预计于2026年第三季度公布，生物制品许可申请（BLA）提交目标为2027年中。
Ocugen宣布，其评估候选管线OCU410ST用于治疗Stargardt病的II/III期GARDian3关键确证性研究已完成入组和给药工作。这一里程碑在不到九个月内提前达成，该公司现计划于2027年中提交该基因疗法的生物制品许可申请（BLA）。
II/III期GARDian3研究是一项随机、关键性研究，旨在评估OCU410ST在63名各型及各阶段Stargardt病患者（包括儿童和成人人群）中的安全性和有效性。治疗组参与者通过该公司基于AAV5的修饰基因疗法平台接受OCU410ST一次性视网膜下注射，并与未治疗的对照组进行比较。
OCU410ST有潜力通过单次一次性治疗，应对与Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜病变相关的ABCA4基因中超过1200种致病突变。I型Stargardt病是一种由ABCA4基因双等位基因突变引起的遗传性眼病，通常在儿童期或青春期发病，导致黄斑逐渐受损，进而引起中心视力进行性下降。目前，尚无FDA批准的疗法可用于治疗这种罕见眼病。
主要终点聚焦于12个月时萎缩性病灶面积的减少，关键次要终点包括最佳矫正视力和低亮度视力的改善。椭圆体带的保留也作为观察性终点进行评估，作为治疗获益的早期且有意义的指标。迄今为止，OCU410ST已展现出良好的安全性和耐受性特征，未报告任何特别关注的不良事件。
Ocugen预计GARDian3研究的中期数据将于2026年第三季度公布，顶线数据预计于2027年第二季度公布。该公司计划于2027年中提交OCU410ST的生物制品许可申请，这与其在2028年前提交三项BLA的更广泛目标保持一致。
年初至今，Ocugen股价上涨32.6%，而行业平均涨幅为4.6%。