Ocugen、スターガルト病遺伝子治療のピボタル試験で患者登録を完了
Ocugenは、スターガルト病を対象としたOCU410ST遺伝子治療の第II/III相GARDian3試験において、患者登録と投与を完了した。本試験には63名の患者が参加し、単回治療で1,200以上のABCA4遺伝子変異に対応することを目指している。中間データは2026年第3四半期に、BLA申請は2027年半ばを目標としている。
Ocugenは、パイプライン候補であるOCU410STのスターガルト病治療を評価する第II/III相GARDian3ピボタル確認試験において、患者登録と投与が完了したことを発表した。このマイルストーンは9ヶ月未満で、予定より早期に達成され、同社は現在、本遺伝子治療の生物製剤ライセンス申請（BLA）を2027年半ばに提出することを目標としている。
第II/III相GARDian3試験は、スターガルト病の全病型・病期にわたる小児および成人集団を含む63名の患者を対象に、OCU410STの安全性と有効性を評価する無作為化ピボタル試験である。治療群の参加者には、同社のAAV5ベースのモディファイア遺伝子治療プラットフォームを用いたOCU410STの単回網膜下注射が実施され、未治療の対照群と比較された。
OCU410STは、単回治療でスターガルト病およびその他のABCA4関連網膜症に関連するABCA4遺伝子の1,200以上の病因変異に対応する可能性を有する。スターガルト病1型は、ABCA4遺伝子の両アレル変異によって引き起こされる遺伝性眼疾患であり、通常は小児期または青年期に発症し、黄斑の漸進的損傷をもたらし、経時的に中心視力が進行性に低下する。現在、この希少眼疾患に対してFDAが承認した治療法は存在しない。
主要評価項目は12ヶ月時点での萎縮病変サイズの縮小に焦点を当てており、主要な副次評価項目には最良矯正視力および低輝度視力の改善が含まれる。楕円体ゾーンの保存も観察的評価項目として評価されており、治療効果の早期かつ有意義な指標として機能する。現在までに、OCU410STは良好な安全性と忍容性プロファイルを示しており、特定有害事象は報告されていない。
Ocugenは、GARDian3試験の中間データを2026年第3四半期に、トップラインデータを2027年第2四半期に得られる見込みである。同社は、2028年までに3件のBLAを提出するというより広範な目標に沿って、OCU410STのBLA申請を2027年半ばに提出することを目標としている。
年初来、Ocugenの株価は32.6％上昇しており、業界平均の4.6％成長と比較される。