Ocugen termine le recrutement de son étude pivotale de thérapie génique pour la maladie de Stargardt

Ocugen a annoncé que le recrutement et l'administration de doses ont été achevés dans le cadre de l'étude de phase II/III GARDian3, étude pivotale confirmatoire évaluant son candidat-pipeline OCU410ST pour le traitement de la maladie de Stargardt. Cette étape a été franchie en moins de neuf mois, en avance sur le calendrier prévu, la société visant désormais un dépôt de demande de licence biologique (BLA) pour cette thérapie génique à la mi-2027.

L'étude de phase II/III GARDian3 est une étude pivotale randomisée évaluant la sécurité et l'efficacité d'OCU410ST chez 63 patients atteints de toutes les formes et stades de la maladie de Stargardt, y compris les populations pédiatriques et adultes. Les participants du groupe traité ont reçu OCU410ST sous forme d'une injection sous-rétinienne unique utilisant la plateforme de thérapie génique à base de vecteur AAV5 modifié de la société, par rapport à un groupe témoin non traité.

OCU410ST a le potentiel de cibler plus de 1 200 mutations pathogènes du gène ABCA4 liées à la maladie de Stargardt et à d'autres rétinopathies associées à ABCA4 avec un seul traitement unique. La maladie de Stargardt de type I est une affection oculaire héréditaire causée par des mutations bialléliques du gène ABCA4 qui débute généralement dans l'enfance ou l'adolescence et entraîne une détérioration progressive de la macula, conduisant à un déclin progressif de la vision centrale au fil du temps. Actuellement, aucun traitement approuvé par la FDA n'est disponible pour cette maladie oculaire rare.

Le critère d'évaluation principal porte sur la réduction de la taille des lésions atrophiques à 12 mois, tandis que les critères secondaires clés incluent l'amélioration de la meilleure acuité visuelle corrigée et de l'acuité visuelle en basse luminance. La préservation de la zone ellipsoïde est également évaluée comme critère d'observation, servant d'indicateur précoce et significatif du bénéfice thérapeutique. À ce jour, OCU410ST a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable, sans aucun événement indésirable grave d'intérêt particulier signalé.

Ocugen prévoit des données intermédiaires de l'étude GARDian3 au troisième trimestre 2026, avec des données principales attendues au deuxième trimestre 2027. La société vise un dépôt de demande de licence biologique pour OCU410ST à la mi-2027, conformément à son objectif plus large de déposer trois BLA d'ici 2028.

Depuis le début de l'année, les actions d'Ocugen ont gagné 32,6 %, contre une croissance de 4,6 % pour le secteur.