Ocugen schließt Rekrutierung für wegweisende Gentherapie-Studie bei Morbus Stargardt ab
Ocugen hat die Rekrutierung und Dosierung in seiner Phase-II/III-Studie GARDian3 für die Gentherapie OCU410ST zur Behandlung von Morbus Stargardt abgeschlossen. Die Studie umfasst 63 Patienten und zielt darauf ab, mit einer einzigen Behandlung über 1.200 ABCA4-Genmutationen zu adressieren. Zwischenergebnisse werden für das dritte Quartal 2026 erwartet, die Einreichung eines BLA ist für Mitte 2027 vorgesehen.
Ocugen hat bekannt gegeben, dass die Rekrutierung und Dosierung in der Phase-II/III-Studie GARDian3, einer pivotalen Bestätigungsstudie zur Bewertung des Pipeline-Kandidaten OCU410ST für die Behandlung von Morbus Stargardt, abgeschlossen wurden. Dieser Meilenstein wurde in weniger als neun Monaten und vorzeitig erreicht. Das Unternehmen strebt nun die Einreichung eines Biologics License Application (BLA) für die Gentherapie Mitte 2027 an.
Bei der Phase-II/III-Studie GARDian3 handelt es sich um eine randomisierte, pivotale Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von OCU410ST bei 63 Patienten mit allen Formen und Stadien des Morbus Stargardt, einschließlich pädiatrischer und erwachsener Populationen. Die Teilnehmer der Behandlungsgruppe erhielten OCU410ST als einmalige subretinale Injektion unter Verwendung der AAV5-basierten Modifier-Gentherapie-Plattform des Unternehmens, verglichen mit einer unbehandelten Kontrollgruppe.
OCU410ST hat das Potenzial, mit einer einzigen einmaligen Behandlung mehr als 1.200 krankheitsverursachende Mutationen im ABCA4-Gen zu adressieren, die mit Morbus Stargardt und anderen ABCA4-assoziierten Retinopathien in Verbindung stehen. Morbus Stargardt Typ I ist eine erbliche Augenerkrankung, die durch biallelische Mutationen im ABCA4-Gen verursacht wird, typischerweise im Kindes- oder Jugendalter beginnt und zu einer allmählichen Schädigung der Makula führt, was im Laufe der Zeit zu einer fortschreitenden Verschlechterung des zentralen Sehvermögens führt. Derzeit gibt es für diese seltene Augenerkrankung keine von der FDA zugelassenen Behandlungen.
Der primäre Endpunkt konzentriert sich auf die Verringerung der atrophischen Läsionsgröße nach 12 Monaten, während die wichtigsten sekundären Endpunkte Verbesserungen der bestkorrigierten Sehschärfe und der Sehschärfe bei schwachem Licht umfassen. Die Erhaltung der Ellipsoidzone wird ebenfalls als beobachtender Endpunkt bewertet und dient als früher und aussagekräftiger Indikator für den therapeutischen Nutzen. Bisher hat OCU410ST ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil gezeigt, wobei keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse gemeldet wurden.
Ocugen erwartet Zwischenergebnisse der GARDian3-Studie im dritten Quartal 2026, wobei die endgültigen Daten voraussichtlich im zweiten Quartal 2027 vorliegen. Das Unternehmen strebt die Einreichung eines Biologics License Application für OCU410ST Mitte 2027 an, was mit seinem übergeordneten Ziel übereinstimmt, bis 2028 drei BLAs einzureichen.
Seit Jahresbeginn haben die Aktien von Ocugen um 32,6 % zugelegt, verglichen mit einem Branchenwachstum von 4,6 %.