Ocugen Conclui Recrutamento em Estudo Fundamental de Terapia Gênica para Doença de Stargardt
A Ocugen concluiu o recrutamento e a dosagem em seu estudo de fase II/III GARDian3 para a terapia gênica OCU410ST voltada ao tratamento da doença de Stargardt. O estudo inclui 63 pacientes e tem como objetivo abordar mais de 1.200 mutações no gene ABCA4 com um único tratamento. Dados intermediários são esperados no 3º trimestre de 2026, com um pedido de licença biológica (BLA) previsto para meados de 2027.
A Ocugen anunciou que o recrutamento e a dosagem foram concluídos no estudo confirmatório pivotal de fase II/III GARDian3, que avalia seu candidato em desenvolvimento, OCU410ST, para o tratamento da doença de Stargardt. O marco foi alcançado em menos de nove meses, antes do previsto, e a empresa agora tem como alvo um pedido de licença biológica (BLA) para a terapia gênica em meados de 2027.
O estudo de fase II/III GARDian3 é um estudo pivotal randomizado que avalia a segurança e eficácia da OCU410ST em 63 pacientes em todas as formas e estágios da doença de Stargardt, incluindo populações pediátrica e adulta. Os participantes do grupo de tratamento receberam OCU410ST como uma única injeção sub-retiniana utilizando a plataforma de terapia gênica modificadora baseada em AAV5 da empresa, em comparação com um grupo de controle não tratado.
A OCU410ST tem o potencial de tratar mais de 1.200 mutações causadoras de doença no gene ABCA4 associadas à doença de Stargardt e outras retinopatias relacionadas ao ABCA4 com um único tratamento. A doença de Stargardt tipo I é uma condição ocular hereditária causada por mutações bialélicas no gene ABCA4, que geralmente se inicia na infância ou adolescência e leva ao dano gradual da mácula, resultando em um declínio progressivo da visão central ao longo do tempo. Atualmente, não existem tratamentos aprovados pela FDA disponíveis para esta doença ocular rara.
O desfecho primário concentra-se na redução do tamanho da lesão atrófica aos 12 meses, enquanto os desfechos secundários principais incluem melhorias na acuidade visual corrigida e na acuidade visual de baixa luminância. A preservação da Zona Elipsoide também está sendo avaliada como um desfecho observacional, servindo como um indicador precoce e significativo de benefício terapêutico. Até o momento, a OCU410ST demonstrou um perfil favorável de segurança e tolerabilidade, sem eventos adversos graves de interesse especial relatados.
A Ocugen espera dados intermediários do estudo GARDian3 no terceiro trimestre de 2026, com dados finais previstos para o segundo trimestre de 2027. A empresa tem como alvo um pedido de licença biológica (BLA) para a OCU410ST em meados de 2027, alinhado com seu objetivo mais amplo de registrar três BLAs até 2028.
No acumulado do ano, as ações da Ocugen apresentaram alta de 32,6%, em comparação com o crescimento de 4,6% do setor.