Ocugen completa la inscripción en el estudio fundamental de terapia génica para la enfermedad de Stargardt

Ocugen ha anunciado que se ha completado la inscripción y dosificación en el estudio confirmatorio pivotal de fase II/III GARDian3 que evalúa su candidato en desarrollo, OCU410ST, para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. Este hito se alcanzó en menos de nueve meses, antes de lo previsto, y la compañía ahora tiene como objetivo presentar una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para esta terapia génica a mediados de 2027.

El estudio de fase II/III GARDian3 es un estudio pivotal aleatorizado que evalúa la seguridad y eficacia de OCU410ST en 63 pacientes con todas las formas y etapas de la enfermedad de Stargardt, incluyendo poblaciones pediátrica y adulta. Los participantes en el grupo de tratamiento recibieron OCU410ST como una única inyección subretiniana utilizando la plataforma de terapia génica modificadora basada en AAV5 de la compañía, en comparación con un grupo de control no tratado.

OCU410ST tiene el potencial de abordar más de 1,200 mutaciones causantes de enfermedad en el gen ABCA4 asociadas con la enfermedad de Stargardt y otras retinopatías relacionadas con ABCA4 con un único tratamiento de una sola dosis. La enfermedad de Stargardt tipo I es una afección ocular hereditaria causada por mutaciones bialélicas en el gen ABCA4 que generalmente comienza en la infancia o adolescencia y provoca un daño gradual de la mácula, lo que resulta en una disminución progresiva de la visión central con el tiempo. Actualmente, no existen tratamientos aprobados por la FDA disponibles para esta rara enfermedad ocular.

El criterio de valoración principal se centra en la reducción del tamaño de la lesión atrófica a los 12 meses, mientras que los criterios de valoración secundarios clave incluyen mejoras en la mejor agudeza visual corregida y la agudeza visual con baja luminancia. También se evalúa la preservación de la zona elipsoide como criterio de valoración observacional, que sirve como un indicador temprano y significativo del beneficio terapéutico. Hasta la fecha, OCU410ST ha demostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, sin eventos adversos graves de especial interés reportados.

Ocugen espera datos intermedios del estudio GARDian3 en el tercer trimestre de 2026, con datos principales anticipados en el segundo trimestre de 2027. La compañía tiene como objetivo presentar una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para OCU410ST a mediados de 2027, en línea con su objetivo más amplio de presentar tres BLA para 2028.

En lo que va del año, las acciones de Ocugen han ganado un 32.6% en comparación con el crecimiento del 4.6% de la industria.