오큐젠, 스타가르트병 유전자 치료제 핵심 임상시험 등록 완료

오큐젠(Ocugen)이 스타가르트병(Stargardt disease) 치료를 위한 파이프라인 후보물질 OCU410ST를 평가하는 임상 2/3상 GARDian3 핵심 확인 연구에서 환자 등록 및 투약을 완료했다고 발표했다. 이 이정표는 예정보다 앞당겨져 9개월 이내에 달성되었으며, 회사는 현재 이 유전자 치료제의 생물학적제제 허가신청(BLA)을 2027년 중반에 제출하는 것을 목표로 하고 있다.

임상 2/3상 GARDian3 연구는 소아 및 성인 집단을 포함하여 스타가르트병의 모든 형태와 단계에 걸친 63명의 환자를 대상으로 OCU410ST의 안전성과 유효성을 평가하는 무작위 배정 핵심 연구이다. 치료군 참가자들은 회사의 AAV5 기반 변형 유전자 치료 플랫폼을 사용하여 일회성 망막하 주사로 OCU410ST를 투여받았으며, 대조군은 치료를 받지 않았다.

OCU410ST는 단일 일회성 치료로 스타가르트병 및 기타 ABCA4 관련 망막병증과 연계된 ABCA4 유전자의 1,200개 이상의 질병 유발 돌연변이를 표적할 수 있는 잠재력을 지닌다. 스타가르트병 1형은 ABCA4 유전자의 이대립유전자(biallelic) 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 안과 질환으로, 일반적으로 아동기 또는 청소년기에 시작되어 시간이 지남에 따라 황반이 점진적으로 손상되면서 중심 시력이 점차 저하된다. 현재 이 희귀 안과 질환에 대해 FDA 승인을 받은 치료법은 없다.

1차 평가변수는 12개월 시점에서 위축 병변 크기의 감소에 초점을 맞추고 있으며, 주요 2차 평가변수에는 최대교정시력 및 저조도 시력의 개선이 포함된다. 타원체대(Ellipsoid Zone) 보존 여부도 관찰 평가변수로 평가되어 치료 효과의 조기 유의미한 지표로 활용된다. 현재까지 OCU410ST는 특별 관심 대상 중대한 이상반응이 보고되지 않아 우수한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증했다.

오큐젠은 GARDian3 연구의 중간 결과를 2026년 3분기에, 최종 결과는 2027년 2분기에 확인할 것으로 예상하고 있다. 회사는 2028년까지 3건의 BLA를 제출한다는 광범위한 목표에 맞춰 OCU410ST의 생물학적제제 허가신청을 2027년 중반에 제출할 계획이다.

연초 대비 오큐젠의 주가는 32.6% 상승했으며, 같은 기간 업계 평균 성장률은 4.6%였다.