NICE维持上诉，将重新审查阿尔茨海默病药物指南
NICE维持了要求审查其关于阿尔茨海默病药物lecanemab和donanemab指南的上诉，将决定发回委员会重新审议。制药商认为NICE未能充分考虑这些治疗对无偿护理人员的广泛影响。这一消息发布之际，神经退行性疾病研究正面临更广泛的挑战，近期多项备受关注的临床试验遭遇失败。
英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)维持了要求审查其向NHS提供的关于两种新型阿尔茨海默病药物使用最终指南的上诉。这一决定意味着这些治疗将返回NICE委员会进行进一步审议，此前制药商认为NICE未能适当考虑治疗的更广泛影响，包括对无偿护理人员的沉重负担。
lecanemab和donanemab的制造商卫材和礼来公司对NICE去年关于这些药物在英格兰和威尔士NHS系统中提供过于昂贵的决定提出上诉。制药商认为NICE未能适当考虑治疗的更广泛影响，包括对无偿护理人员的沉重负担。
阿尔茨海默病研究英国组织欢迎这一裁决，表示这是"NICE考虑阿尔茨海默病对患者及其家庭真实成本的机会"。该组织指出，痴呆症给家庭带来了巨大且往往被忽视的负担，无偿护理每年给经济造成超过200亿英镑的成本。研究已经提供了具有潜力的新治疗方法，能够为患者提供宝贵的额外数月独立生活时间，减轻护理人员的负担。
虽然这些治疗提供适度的益处并可能引起严重的副作用，但它们为未来痴呆症成为可治疗疾病奠定了基础。使用这些药物的越来越多的证据表明它们可以减缓疾病的进展。
这一消息发布之际，神经退行性疾病研究正面临更广泛的挑战。近期神经退行性疾病高调临床试验的失败凸显了需要重新平衡临床雄心和生物学理解。诺和诺德最近宣布，口服GLP-1受体激动剂药物semaglutide在两项备受期待的3期临床试验中未能减缓阿尔茨海默病的疾病进展。这一消息发布几小时后，强生公司宣布已停止其靶向tau蛋白疗法posdinemab的2期试验，因为预定的数据审查发现与安慰剂相比，该疗法未能减缓认知衰退。
这些试验结果很容易被归因于神经退行性疾病固有的复杂性，或被当作典型的研发管道问题而被忽视。然而，一个更令人不安的替代解释是，这反映了一种日益增长的趋势：在充分理解哪些机制驱动疾病、何时这些机制重要以及在哪些人群中相关之前，就在临床规模上测试干预措施。
神经退行性疾病相关通路在人类中发展数十年，代偿机制很常见，临床症状往往只在疾病晚期才出现。这一点，加上病变组织的难以获取性，常常将机制研究局限于与人类相关性有限的临床前模型。这些限制使得难以确定何时有足够的机制支持来让某个靶点或药物进入临床试验。