NICE revisará orientações sobre medicamentos para Alzheimer após recursos serem mantidos
A NICE manteve recursos para revisar suas orientações sobre os medicamentos para Alzheimer lecanemab e donanemab, enviando a decisão de volta ao comitê. Os fabricantes argumentaram que a NICE não considerou o impacto mais amplo dos tratamentos nos cuidadores não remunerados. Isso ocorre em meio a desafios mais amplos na pesquisa de doenças neurodegenerativas após recentes falhas de ensaios clínicos de alto perfil.
O National Institute for Health and Care Excellence (NICE) manteve recursos para revisar suas orientações finais ao NHS sobre o uso de dois novos medicamentos para Alzheimer. A decisão significa que os tratamentos retornarão a um comitê da NICE para consideração adicional após os fabricantes argumentarem que a NICE não considerou adequadamente o impacto mais amplo dos tratamentos, incluindo a pesada carga sobre cuidadores não remunerados.
Eisai e Eli Lilly, fabricantes do lecanemab e donanemab, recorreram da decisão do ano passado da NICE de que os medicamentos eram muito caros para serem fornecidos pelo NHS na Inglaterra e no País de Gales. Os fabricantes argumentaram que a NICE não considerou adequadamente o impacto mais amplo dos tratamentos, incluindo a pesada carga sobre cuidadores não remunerados.
A Alzheimer's Research UK acolheu a decisão, afirmando que é "uma oportunidade para a NICE considerar o custo real do Alzheimer nas pessoas e suas famílias". A organização observou que a demência impõe uma carga enorme e muitas vezes oculta às famílias, com cuidados não remunerados custando à economia mais de £20 bilhões por ano. A pesquisa trouxe novos tratamentos com potencial para proporcionar às pessoas valiosos meses extras de independência, aliviando a carga sobre os cuidadores.
Embora esses tratamentos ofereçam benefícios modestos e possam causar efeitos colaterais graves, eles fornecem a base para um futuro onde a demência se torne uma condição tratável. Evidências crescentes do uso desses medicamentos mostram que eles podem retardar a progressão da doença.
A notícia chega em meio a desafios mais amplos na pesquisa de doenças neurodegenerativas. Falhas recentes em ensaios clínicos de alto perfil de doenças neurodegenerativas destacam a necessidade de reequilibrar a ambição clínica e a compreensão biológica. A Novo Nordisk anunciou recentemente que o medicamento agonista do receptor GLP-1 oral semaglutide não conseguiu retardar a progressão da doença de Alzheimer em dois altamente aguardados ensaios clínicos de fase 3. Esta notícia chegou poucas horas após o anúncio da Johnson & Johnson de que havia interrompido o ensaio de fase 2 de sua terapia direcionada à tau, posdinemab, após uma revisão programada de dados não encontrar nenhuma desaceleração do declínio cognitivo, em comparação com o placebo.
Esses resultados dos ensaios podem facilmente ser atribuídos à complexidade inerente das doenças neurodegenerativas ou descartados como problemas típicos do pipeline. No entanto, uma alternativa mais desconfortável é que isso reflete uma tendência crescente de testar intervenções em escala clínica antes de entender completamente quais mecanismos impulsionam a doença, quando eles importam e em quem são relevantes.
As vias associadas a doenças neurodegenerativas se desenvolvem em humanos ao longo de décadas, mecanismos compensatórios são comuns e os sintomas clínicos geralmente ocorrem apenas no estágio tardio da doença. Isso, aliado à inacessibilidade dos tecidos doentes, muitas vezes relega os estudos mecanicistas a modelos pré-clínicos com relevância humana limitada. Essas restrições dificultam determinar quando há suporte mecanicista suficiente para um alvo ou agente entrar em ensaios clínicos.