NICE、アルツハイマー病薬のガイダンス見直しへ 不服申し立てを支持

英国国立医療技術評価機構（NICE）は、2つの新しいアルツハイマー病薬の使用に関するNHSへの最終ガイダンスを見直すよう求める不服申し立てを支持した。この決定により、製造会社がNICEが無償介護者への重い負担を含む治療の広範な影響を適切に考慮していないと主張した後、治療法はNICE委員会に戻され、さらなる検討が行われることになる。

レカネマブとドナネマブの製造会社であるエーザイとイーライリリーは、昨年のNICEの決定に対して不服申し立てを行った。NICEはこれらの薬剤がイングランドとウェールズのNHSで提供するには高すぎると判断していた。製造会社は、NICEが無償介護者への重い負担を含む治療の広範な影響を適切に考慮していないと主張した。

アルツハイマー病研究英国はこの裁定を歓迎し、「NICEが人々とその家族へのアルツハイマー病の真のコストを考慮する機会である」と述べた。同組織は、認知症が家族に巨大でしばしば隠れた負担をかけ、無償介護が経済に年間200億ポンド以上のコストをもたらしていると指摘した。研究は貴重な追加の自立期間を人々に提供し、介護者の負担を軽減する可能性のある新しい治療法をもたらした。

これらの治療法は控えめな利益しか提供せず、重篤な副作用を引き起こす可能性があるが、認知症が治療可能な状態になる未来の基盤を提供する。これらの薬剤の使用からの増加するエビデンスは、疾患の進行を遅らせることができることを示している。

このニュースは、神経変性疾患研究における広範な課題の中で発表された。最近の神経変性疾患の高プロファイル臨床試験の失敗は、臨床的野心と生物学的理解のバランスを再調整する必要性を浮き彫りにしている。ノボノルディスクは最近、経口GLP-1受容体作動薬セマグルチドが、2つの非常に期待されていた第3相臨床試験でアルツハイマー病の疾患進行を遅らせられなかったと発表した。このニュースは、ジョンソン・エンド・ジョンソンが、スケジュールされたデータレビューでプラセボと比較して認知機能低下の遅延が見られなかった後、タウ標的療法ポスディネマブの第2相試験を中止したと発表した数時間後に届いた。

これらの試験結果は、神経変性疾患の固有の複雑さに起因すると容易に帰属させられるか、典型的なパイプラインの問題として却下される可能性がある。しかし、より不快な代替案は、どの機序が疾患を駆動するか、それらがいつ重要か、誰に関連するかを完全に理解する前に、臨床規模で介入をテストするという増加する傾向を反映しているということだ。

神経変性疾患関連経路は人間で数十年にわたって展開し、代償機構は一般的であり、臨床症状はしばしば疾患の後期段階でのみ発生する。これに加えて、疾患組織へのアクセスの困難さは、しばしば機序研究を人間との関連性が限定的な前臨床モデルに追いやる。これらの制約は、標的や薬剤が臨床試験に入るのに十分な機序的サポートがある時期を判断することを困難にする。