NICE revisará su guía sobre fármacos para el Alzheimer tras admitir los recursos de apelación
NICE ha admitido los recursos para revisar su guía sobre los fármacos para el Alzheimer lecanemab y donanemab, devolviendo la decisión al comité. Los fabricantes argumentaron que NICE no tuvo en cuenta el impacto más amplio de los tratamientos en los cuidadores no remunerados. Esto ocurre en medio de desafíos más amplios en la investigación de enfermedades neurodegenerativas tras los recientes fracasos de ensayos clínicos de alto perfil.
El Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención (NICE) ha admitido los recursos para revisar su guía final al NHS sobre el uso de dos nuevos medicamentos para el Alzheimer. La decisión significa que los tratamientos volverán a un comité de NICE para su consideración adicional después de que los fabricantes argumentaran que NICE no había tenido en cuenta adecuadamente el impacto más amplio de los tratamientos, incluida la pesada carga para los cuidadores no remunerados.
Eisai y Eli Lilly, los fabricantes de lecanemab y donanemab, apelaron la decisión del año pasado de NICE de que los medicamentos eran demasiado caros para proporcionarlos en el NHS en Inglaterra y Gales. Los fabricantes argumentaron que NICE no había tenido en cuenta adecuadamente el impacto más amplio de los tratamientos, incluida la pesada carga para los cuidadores no remunerados.
Alzheimer's Research UK acogió con satisfacción la decisión, afirmando que es "una oportunidad para que NICE considere el costo real del Alzheimer en las personas y sus familias". La organización señaló que la demencia representa una carga enorme y a menudo oculta para las familias, con cuidados no remunerados que cuestan a la economía más de 20.000 millones de libras al año. La investigación ha proporcionado nuevos tratamientos con el potencial de ofrecer a las personas valiosos meses adicionales de independencia, reduciendo la carga para los cuidadores.
Si bien estos tratamientos ofrecen beneficios modestos y pueden causar efectos secundarios graves, proporcionan la base para un futuro en el que la demencia se convierta en una condición tratable. La creciente evidencia del uso de estos medicamentos muestra que pueden ralentizar la progresión de la enfermedad.
La noticia llega en medio de desafíos más amplios en la investigación de enfermedades neurodegenerativas. Los recientes fracasos en ensayos clínicos de alto perfil de enfermedades neurodegenerativas destacan la necesidad de reequilibrar la ambición clínica y la comprensión biológica. Novo Nordisk anunció recientemente que el fármaco agonista del receptor GLP-1 oral semaglutida no logró ralentizar la progresión de la enfermedad en el Alzheimer en dos ensayos clínicos de fase 3 muy esperados. Esta noticia llegó pocas horas después del anuncio de Johnson & Johnson de que había detenido el ensayo de fase 2 de su terapia dirigida a tau posdinemab después de que una revisión programada de datos no encontró ninguna ralentización del deterioro cognitivo, en comparación con el placebo.
Estos resultados de los ensayos pueden atribuirse fácilmente a la complejidad inherente de las enfermedades neurodegenerativas o descartarse como problemas típicos del desarrollo de fármacos. Sin embargo, una alternativa más incómoda es que refleja una tendencia creciente a probar intervenciones a escala clínica antes de comprender completamente qué mecanismos impulsan la enfermedad, cuándo importan y en quiénes son relevantes.
Las vías asociadas a enfermedades neurodegenerativas se desarrollan en humanos durante décadas, los mecanismos compensatorios son comunes y los síntomas clínicos a menudo ocurren solo en la etapa tardía de la enfermedad. Esto, junto con la inaccesibilidad de los tejidos enfermos, a menudo relega los estudios mecanicistas a modelos preclínicos con relevancia humana limitada. Estas limitaciones dificultan determinar cuándo hay suficiente apoyo mecanicista para que un objetivo o agente entre en ensayos clínicos.