NICE va réexaminer ses recommandations sur les médicaments contre la maladie d'Alzheimer après des appels acceptés

Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a accepté les appels pour réexaminer ses recommandations finales au NHS sur l'utilisation de deux nouveaux médicaments contre la maladie d'Alzheimer. Cette décision signifie que les traitements retourneront devant un comité NICE pour un examen plus approfondi après que les fabricants ont soutenu que NICE n'avait pas correctement pris en compte l'impact plus large des traitements, y compris la lourde charge pesant sur les aidants non rémunérés.

Eisai et Eli Lilly, fabricants du lecanemab et du donanemab, ont fait appel de la décision de l'année dernière par NICE selon laquelle les médicaments étaient trop chers pour être fournis par le NHS en Angleterre et au Pays de Galles. Les fabricants ont soutenu que NICE n'avait pas correctement pris en compte l'impact plus large des traitements, y compris la lourde charge pesant sur les aidants non rémunérés.

Alzheimer's Research UK a salué cette décision, déclarant qu'il s'agit "d'une opportunité pour NICE de considérer le coût réel de la maladie d'Alzheimer pour les personnes et leurs familles". L'organisation a noté que la démence impose une charge énorme et souvent cachée aux familles, les soins non rémunérés coûtant à l'économie plus de 20 milliards de livres par an. La recherche a livré de nouveaux traitements ayant le potentiel d'offrir aux personnes des mois supplémentaires précieux d'indépendance, allégeant ainsi la charge des aidants.

Bien que ces traitements offrent des bénéfices modestes et puissent causer des effets secondaires graves, ils constituent la base d'un avenir où la démence deviendra une maladie traitable. Des preuves croissantes de l'utilisation de ces médicaments montrent qu'ils peuvent ralentir la progression de la maladie.

Cette nouvelle intervient dans un contexte de défis plus larges dans la recherche sur les maladies neurodégénératives. Les récents échecs dans les essais cliniques très médiatisés de maladies neurodégénératives soulignent la nécessité de rééquilibrer l'ambition clinique et la compréhension biologique. Novo Nordisk a récemment annoncé que le médicament agoniste du récepteur GLP-1 oral semaglutide n'a pas réussi à ralentir la progression de la maladie d'Alzheimer dans deux essais cliniques de phase 3 très attendus. Cette nouvelle est intervenue quelques heures seulement après l'annonce de Johnson & Johnson qu'elle avait arrêté l'essai de phase 2 de sa thérapie ciblant la tau, le posdinemab, après qu'un examen programmé des données n'a révélé aucun ralentissement du déclin cognitif par rapport au placebo.

Ces résultats d'essais peuvent facilement être attribués à la complexité inhérente des maladies neurodégénératives ou être rejetés comme des problèmes typiques de pipeline. Cependant, une alternative plus inconfortable est que cela reflète une tendance croissante à tester des interventions à l'échelle clinique avant de comprendre pleinement quels mécanismes conduisent la maladie, quand ils sont importants et chez qui ils sont pertinents.

Les voies associées aux maladies neurodégénératives se déroulent chez l'homme sur des décennies, les mécanismes compensatoires sont courants et les symptômes cliniques surviennent souvent seulement au stade tardif de la maladie. Ceci, associé à l'inaccessibilité des tissus malades, relègue souvent les études mécanistiques à des modèles précliniques avec une pertinence humaine limitée. Ces contraintes rendent difficile la détermination du moment où il y a un soutien mécanistique suffisant pour qu'une cible ou un agent entre dans les essais cliniques.