NICE, 알츠하이머 약물 지침 재검토 결정...항소 인정
NICE가 알츠하이머 약물 레카네맵과 도나네맵에 대한 지침을 재검토하라는 항소를 인정해 위원회로 결정을 환송했다. 제약사들은 NICE가 무급 간병인에 대한 치료의 광범위한 영향을 고려하지 못했다고 주장했다. 이는 최근 고위험 임상시험 실패 이후 신경퇴행성 질환 연구 전반의 도전 과제 속에서 나온 결정이다.
국립보건임상연구원(NICE)이 두 가지 새로운 알츠하이머 약물 사용에 대한 NHS 지침을 재검토하라는 항소를 인정했다. 이 결정은 제약사들이 NICE가 무급 간병인의 무거운 부담을 포함한 치료의 광범위한 영향을 제대로 고려하지 못했다고 주장한 후 치료법이 NICE 위원회로 돌아가 추가 검토를 받게 됨을 의미한다.
레카네맵과 도나네맵 제조사인 에자이와 일라이릴리는 작년 NICE의 잉글랜드와 웨일스 NHS에서 제공하기에는 약물이 너무 비싸다는 결정에 항소했다. 제약사들은 NICE가 무급 간병인의 무거운 부담을 포함한 치료의 광범위한 영향을 제대로 고려하지 못했다고 주장했다.
알츠하이머 연구 영국은 이번 판결을 환영하며 "NICE가 사람들과 그 가족에 대한 알츠하이머의 실제 비용을 고려할 기회"라고 밝혔다. 이 기관은 치매가 가족에게 거대하고 종종 숨겨진 부담을 지우며, 무급 간병이 경제에 연간 200억 파운드 이상의 비용을 초래한다고 지적했다. 연구는 간병인의 부담을 줄이면서 사람들에게 소중한 추가 개월의 독립성을 제공할 잠재력을 가진 새로운 치료법을 제공해왔다.
이러한 치료법이 약간의 이점만 제공하고 심각한 부작용을 일으킬 수 있지만, 치매가 치료 가능한 상태가 되는 미래의 기초를 제공한다. 이 약물 사용에 대한 증거가 늘어나면서 질병 진행을 늦출 수 있음이 보여지고 있다.
이 소식은 신경퇴행성 질환 연구 전반의 도전 과제 속에서 나왔다. 최근 고위험 신경퇴행성 질환 임상시험 실패는 임상적 야망과 생물학적 이해의 재조정 필요성을 강조한다. 노보 노르디스크는 최근 경구 GLP-1 수용체 작용제 약물 세마글루타이드가 두 가지 기대를 모은 3상 임상시험에서 알츠하이머병의 질병 진행을 늦추지 못했다고 발표했다. 이 소식은 존슨앤드존슨이 예정된 데이터 검토에서 인지 기능 저하의 감속이 위약 대비 없음을 발견한 후 타우 표적 치료제 포스디네맵의 2상 임상시험을 중단했다는 발표와 몇 시간 차이로 나왔다.
이러한 임상시험 결과는 신경퇴행성 질환의 고유한 복잡성에 기인하거나 일반적인 파이프라인 문제로 치부될 수 있다. 그러나 더 불편한 대안은 어떤 기전이 질병을 유발하는지, 언제 중요한지, 누구에게 관련이 있는지를 완전히 이해하기 전에 임상 규모로 중재를 테스트하는 증가하는 추세를 반영한다는 것이다.
신경퇴행성 질환 관련 경로는 인간에서 수십 년에 걸쳐 전개되며, 보상 기전은 흔하고 임상 증상은 종종 질병 후기 단계에서만 발생한다. 이는 질병 조직에 접근하기 어려운 점과 결합되어 기전 연구를 인간 관련성이 제한된 전임상 모델로 격하시키는 경우가 많다. 이러한 제약은 표적이나 약제가 임상시험에 진입하기에 충분한 기전적 지원이 있는 시기를 결정하기 어렵게 만든다.