Moleculin meldet 40% Ansprechrate in pivotaler AML-Studie; Entblindung für Q1 2026 erwartet

Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX) gab am 18. Februar 2026 bekannt, dass das Unternehmen sich der ersten Entblindung von Daten in seiner pivotalen Phase-2B/3-Studie „MIRACLE“ zu Annamycin in Kombination mit cytarabine zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) nähert, die auf eine Induktionstherapie refraktär sind oder nach dieser einen Rückfall erlitten haben. Das Unternehmen berichtete über eine vorläufige, verblindete zusammengesetzte Rate der kompletten Remission (CRc) von 40% bei den ersten 30 in der MIRACLE-Studie behandelten Probandinnen und Probanden, bestehend aus einer Rate kompletter Remission (CR) von 30% und kompletter Remission mit partieller hämatologischer Erholung (CRh) von 10%.

Das Unternehmen hat bis heute 35 Probandinnen und Probanden behandelt; weitere 11 befinden sich im Screening oder wurden bereits identifiziert. Weitere Studienteilnehmende werden weiterhin von den Prüfärztinnen und Prüfärzten an den Zentren identifiziert. Die Zielzahl für die erste Entblindung der Daten liegt bei 45 Probandinnen und Probanden; das Unternehmen geht davon aus, planmäßig den 45. Probanden bzw. die 45. Probandin im Q1 2026 zu behandeln, mit anschließender Entblindung der Daten. Dieses Update bezieht sich auf den Stand vom 10. Februar 2026, da Behandlung, Identifizierung und Rekrutierung fortlaufend erfolgen.

Die vorläufigen, verblindeten Ergebnisse umfassen auch den Kontrollarm aus cytarabine plus Placebo. Die aktuell verblindete CR-Rate liegt 67% über den historischen Ansprechraten, die in zwei jüngsten HiDAC-Studien mit cytarabine allein beobachtet wurden, welche bei etwa 17–18% CR lagen, und ist zudem 50% höher als die mediane CR-Rate, die für die Zulassung aller derzeit verordneten Therapien für AML-Patientinnen und -Patienten in der Zweitlinie herangezogen wurde.

Besonders hervorzuheben ist, dass etwa 35% der bislang behandelten Probandinnen und Probanden nach einem venetoclax-Regime einen Rückfall erlitten hatten oder refraktär waren – eine Patientengruppe, die allgemein als eine der schwierigsten für Zweitlinientherapien gilt. Die bislang behandelten Teilnehmenden wiesen in hohem Maße genetische Marker auf, die als prädiktiv für ein schlechtes Therapieansprechen gelten. Die Wirksamkeitsraten wurden bislang in MIRACLE in sechs Ländern beobachtet.

Sicherheitsdaten aus insgesamt 90 Probandinnen und Probanden in früheren klinischen Studien belegen das Fehlen einer Kardiotoxizität von Annamycin. Das Unternehmen erklärte, dass das anhaltende Ausbleiben von Kardiotoxizität und die hohe Wirksamkeit Annamycin voraussichtlich als „bedeutenden Fortschritt“ in der AML-Behandlung positionieren werden.

Die MIRACLE-Studie ist eine Phase-2B/3-, globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie mit adaptivem Design, bei der die Daten aus dem 2B-Teil (Teil A) mit dem Phase-3-Teil (Teil B) kombiniert werden, um den primären Wirksamkeitsendpunkt zu messen.

Annamycin, auch unter seinem Freinamen naxtarubicin bekannt, verfügt derzeit für die Behandlung der rezidivierten oder refraktären akuten myeloischen Leukämie über Fast-Track-Status und Orphan Drug Designation der FDA. Darüber hinaus hat Annamycin von der EMA eine Orphan Drug Designation für die Behandlung der rezidivierten oder refraktären akuten myeloischen Leukämie erhalten.