Moleculin relata taxa de resposta de 40% em estudo pivotal de LMA; quebra do cego esperada no 1º tri de 2026

Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX) anunciou em 18 de fevereiro de 2026 que está se aproximando da primeira quebra do cego dos dados em seu estudo pivotal de Fase 2B/3 “MIRACLE” de Annamycin em combinação com cytarabine para o tratamento de pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) que são refratários ou que recidivaram após a terapia de indução. A empresa reportou uma taxa preliminar de remissão completa composta (CRc) às cegas de 40% nos primeiros 30 participantes tratados no estudo MIRACLE, composta por uma taxa de remissão completa (CR) de 30% e de remissão completa com recuperação hematológica parcial (CRh) de 10%.

A empresa tratou 35 participantes até o momento, com outros 11 em triagem ou identificados. Participantes adicionais continuam sendo identificados pelos investigadores dos centros. O número-alvo para a primeira quebra do cego dos dados é de 45 participantes, e a empresa acredita estar no caminho para tratar o 45º participante no 1º trimestre de 2026, com a quebra do cego dos dados em seguida. Esta atualização é de 10 de fevereiro de 2026, já que o tratamento, a identificação e o recrutamento seguem em andamento.

Os resultados preliminares, às cegas, incluem o braço controle de cytarabine mais placebo. A taxa atual de CR às cegas é 67% superior às taxas históricas de resposta observadas em dois estudos recentes de HiDAC com cytarabine isolada, que ficaram em torno de 17-18% de CR, e também 50% maior do que a taxa mediana de CR usada para aprovação de todas as terapias atualmente prescritas para pacientes com LMA em segunda linha.

Em especial, aproximadamente 35% dos participantes tratados até agora recidivaram ou são refratários a um regime com venetoclax, uma população que geralmente é considerada entre as mais desafiadoras de abordar com terapias de 2ª linha. Os participantes tratados até o momento apresentaram um alto grau de marcadores genéticos considerados preditivos de baixa resposta ao tratamento. As taxas de eficácia foram observadas até agora em seis países no MIRACLE.

Dados de segurança de um total de 90 participantes em ensaios clínicos anteriores demonstram a ausência de cardiotoxicidade do Annamycin. A empresa afirmou que a manutenção da ausência de cardiotoxicidade e a alta eficácia devem posicionar o Annamycin como um “avanço significativo” no tratamento da LMA.

O estudo MIRACLE é um ensaio clínico de Fase 2B/3, global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com desenho adaptativo, no qual os dados da porção 2B (Parte A) serão combinados com a porção de Fase 3 (Parte B) para fins de mensuração de seu desfecho primário de eficácia.

Annamycin, também conhecido por seu nome não proprietário naxtarubicin, atualmente possui Fast Track Status e Orphan Drug Designation da FDA para o tratamento da leucemia mieloide aguda recidivada ou refratária. Além disso, o Annamycin possui Orphan Drug Designation da EMA para o tratamento da leucemia mieloide aguda recidivada ou refratária.