Moleculin informa una tasa de respuesta del 40% en un ensayo pivotal de LMA; el desenmascaramiento se espera para el 1T de 2026

Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX) anunció el 18 de febrero de 2026 que se está acercando al primer desenmascaramiento de datos en su estudio pivotal de Fase 2B/3 "MIRACLE" de Annamycin en combinación con cytarabine para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) refractaria o en recaída tras la terapia de inducción. La compañía informó una tasa preliminar de remisión completa compuesta (CRc) del 40% en los primeros 30 sujetos tratados del ensayo MIRACLE, compuesta por una tasa de remisión completa (CR) del 30% y de remisión completa con recuperación hematológica parcial (CRh) del 10%.

La compañía ha tratado a 35 sujetos hasta la fecha y cuenta con otros 11 en cribado o ya identificados. Los investigadores de los centros continúan identificando sujetos adicionales. El número objetivo para el primer desenmascaramiento de datos es de 45 sujetos, y la compañía considera que va camino de tratar al sujeto número 45 en el 1T de 2026, con el desenmascaramiento de los datos posteriormente. Esta actualización corresponde al 10 de febrero de 2026, dado que el tratamiento, la identificación y el reclutamiento continúan.

Los resultados preliminares, enmascarados incluyen el brazo control de cytarabine más placebo. La tasa actual de CR enmascarada es un 67% superior a las tasas de respuesta históricas observadas en dos ensayos recientes de HiDAC con cytarabine en monoterapia, que fueron de alrededor del 17-18% de CR, y también es un 50% mayor que la tasa mediana de CR utilizada para la aprobación de todas las terapias actualmente prescritas para pacientes con LMA en segunda línea.

Cabe destacar que aproximadamente el 35% de los sujetos tratados hasta la fecha presentan recaída o refractariedad tras un régimen con venetoclax, una población de pacientes que, por lo general, se considera de las más difíciles de abordar con terapias de segunda línea. Los sujetos tratados hasta la fecha presentaban un alto grado de marcadores genéticos considerados predictivos de una mala respuesta al tratamiento. Las tasas de eficacia se han observado hasta la fecha en seis países en MIRACLE.

Los datos de seguridad de un total de 90 sujetos en ensayos clínicos previos demuestran la ausencia de cardiotoxicidad de Annamycin. La compañía señaló que la persistente ausencia de cardiotoxicidad y la alta eficacia deberían posicionar a Annamycin como un "avance significativo" en el tratamiento de la LMA.

El estudio MIRACLE es un ensayo clínico de Fase 2B/3, global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de diseño adaptativo, en el que los datos de la porción 2B (Parte A) se combinarán con los de la Fase 3 (Parte B) con el fin de medir su criterio principal de valoración de eficacia.

Annamycin, también conocida por su nombre no propietario naxtarubicin, cuenta actualmente con la designación Fast Track y la designación de Orphan Drug por parte de la FDA para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria. Además, Annamycin cuenta con la designación de Orphan Drug para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria por parte de la EMA.