Moleculin annonce un taux de réponse de 40 % dans l’essai pivot AML, levée de l’aveugle attendue au T1 2026

Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX) a annoncé le 18 février 2026 qu’elle approche de la première levée de l’aveugle des données de son étude pivot de Phase 2B/3 « MIRACLE » évaluant Annamycin en association avec la cytarabine pour le traitement de patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (AML) réfractaire ou en rechute après une thérapie d’induction. La société a rapporté un taux préliminaire de rémission complète composite (CRc) de 40 % chez les 30 premiers participants traités de l’essai MIRACLE, composé d’un taux de rémission complète (CR) de 30 % et d’une rémission complète avec récupération hématologique partielle (CRh) de 10 %.

La société a traité 35 participants à ce jour, avec 11 autres en cours de dépistage ou identifiés. Des participants supplémentaires continuent d’être identifiés par les investigateurs des centres. Le nombre cible pour la première levée de l’aveugle des données est de 45 participants, la société estimant être en bonne voie de traiter le 45e participant au T1 2026, avec levée de l’aveugle des données par la suite. Cette mise à jour est arrêtée au 10 février 2026, le traitement, l’identification et le recrutement étant en cours.

Les résultats préliminaires, en aveugle, incluent le bras contrôle cytarabine plus placebo. Le taux actuel de CR en aveugle dépasse de 67 % les taux de réponse historiques observés dans deux essais récents de HiDAC avec la cytarabine seule, qui étaient d’environ 17-18 % de CR, et il est également supérieur de 50 % au taux médian de CR utilisé pour l’approbation de toutes les thérapies actuellement prescrites en deuxième ligne chez les patients atteints d’AML.

À noter, environ 35 % des participants traités à ce jour sont en rechute ou réfractaires après un schéma à base de venetoclax, une population généralement considérée parmi les plus difficiles à traiter avec des thérapies de deuxième ligne. Les participants traités à ce jour présentaient une proportion élevée de marqueurs génétiques considérés comme prédictifs d’une faible réponse au traitement. Les taux d’efficacité ont été observés à ce jour dans six pays dans MIRACLE.

Les données de tolérance provenant de 90 participants au total dans des essais cliniques antérieurs démontrent l’absence de cardiotoxicité d’Annamycin. La société a indiqué que la poursuite de l’absence de cardiotoxicité et la forte efficacité devraient positionner Annamycin comme une « avancée significative » dans le traitement de l’AML.

L’étude MIRACLE est un essai clinique de Phase 2B/3, mondial, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à conception adaptative, dans lequel les données de la partie 2B (Partie A) seront combinées à celles de la Phase 3 (Partie B) afin d’évaluer le critère principal d’efficacité.

Annamycin, également connu sous sa dénomination commune internationale naxtarubicin, bénéficie actuellement du statut Fast Track et de la désignation Orphan Drug de la FDA pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë en rechute ou réfractaire. En outre, Annamycin a obtenu de l’EMA la désignation Orphan Drug pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë en rechute ou réfractaire.