现有药物或可克服罕见肝癌的免疫治疗耐药
研究发现，已获FDA批准的药物AMD3100可动员免疫T细胞攻击纤维板层癌，这是一种主要影响儿童和年轻成人的罕见肝癌，长期以来对免疫治疗反应不佳。将AMD3100与免疫检查点抑制联合应用，可在患者肿瘤切片中显著增加肿瘤细胞死亡，为临床试验提供了依据。
一项新研究发现，一种已获FDA批准的现有药物或可使免疫治疗按预期对抗纤维板层癌（fibrolamellar carcinoma），为这种对免疫治疗一直不敏感的罕见且致命的肝癌打开潜在治疗之门。
纤维板层癌主要影响儿童和年轻成人，占全部肝癌的比例最高可达2%。目前尚无治愈方法，且在被发现时往往已发生转移，使患者预期寿命较短。
该研究于2月17日发表在《Gastroenterology》期刊，阐述了纤维板层癌肿瘤如何重塑其局部微环境，使机体免疫T细胞被隔离在远离癌细胞的位置，因而无法对抗疾病——这一过程称为T细胞排斥（T-cell exclusion）。研究人员还发现，AMD3100（一种目前用于治疗另一种疾病的药物）可阻止肿瘤隔离T细胞，使其得以释放并攻击癌症。
这些结果提供了关于一种称为免疫检查点抑制（immune checkpoint inhibition）的免疫治疗为何在这类患者中疗效欠佳的最早线索之一。肿瘤微环境及T细胞隔离现象也为解释为何某些癌症对免疫检查点抑制剂无反应提供了线索。
通常，当临床医生使用免疫检查点抑制剂时，它们会激活机体自身的免疫T细胞，使其迁移至肿瘤核心，尝试杀伤肿瘤细胞。免疫检查点抑制剂对肝癌、肺癌、肾癌和膀胱癌以及黑色素瘤可能非常有效，但许多癌种——如胰腺癌、前列腺癌、脑肿瘤——则可能具有耐受性。
研究人员使用患者肿瘤切片测试AMD3100，发现其可有效动员T细胞进入肿瘤核心。此外，将AMD3100与免疫检查点抑制联合应用，进一步促进T细胞的激活，从而使肿瘤细胞死亡显著增加。
研究人员目前正在寻找可能有兴趣为这一新疗法启动临床试验（clinical trial）的肝癌临床医生。这项工作的一个突出优势在于，AMD3100已获FDA批准，可降低风险，并有望加快纤维板层癌临床试验的推进速度。