各州权衡Medicaid风险：细胞与基因治疗成本攀升
30多种已获批细胞与基因治疗的定价从接近100万美元到超过400万美元，正给Medicaid带来显著财政压力。2024年启动的联邦可及性模式旨在集中开展基于治疗结局的合同谈判，以帮助各州应对相关挑战。
细胞与基因治疗有望带来变革性的临床突破，包括为一些曾被认为无法治疗的疾病提供治愈可能，但对各州的Medicaid项目而言，这些疗法带来了前所未有的财政和运营挑战。目前，FDA批准产品名单上已有30多种CGT，单次治疗价格从接近100万美元到超过400万美元不等；与此同时，研发管线也在加速推进，处于开发中的基因治疗已超过4,000种。
Medicaid项目之所以面临尤为突出的风险，主要有三个原因。首先，由于该项目覆盖患有先天性或遗传性疾病的儿童以及罕见病成人患者，Medicaid参保人符合接受CGT条件的可能性明显更高；此外，大约一半有特殊医疗保健需求的儿童由Medicaid或CHIP覆盖。2025年6月，Medicaid和CHIP共覆盖约7,770万人。与此同时，Medicaid自身的制度结构也限制了各州推迟或分摊此类成本的能力，因为各州必须管理年度预算周期，而联邦法律要求各州覆盖几乎所有经FDA批准的药物和疗法。
大多数Medicaid机构人员配置精简，分析基础设施有限，因此难以设计或管理商业市场中可能可行的、基于治疗结局或风险共担的安排。过去一年，这一困难尤为突出，因为各州在面临联邦Medicaid资金大幅削减的同时，还要应对具有挑战性的新运营要求。
CMS于2024年宣布的细胞与基因治疗可及性模式，是应对这些挑战的首个结构化全国性框架。该模式允许联邦政府代表所有参与州与制造商谈判基于治疗结局的合同，而不是由各州分别与制造商单独谈判。
这一模式为实现更公平的可及性提供了基础，因为它将谈判集中化，利用联邦层面的规模优势，并为参与各州提供技术支持。该模式在启动阶段仅涵盖获批用于治疗镰状细胞病的疗法；CMS也已明确表示，计划将其扩展至其他疾病，但最终该模式只能覆盖FDA批准的细胞与基因治疗中的一部分。
对于CMMI模式未涉及的疗法和疾病，仍需要额外的解决方案。CMMI模式也未能针对已覆盖疗法中的罕见或高度专业化操作优化服务提供者网络，各州或Medicaid管理式医疗公司将需要通过制定网络准入标准，并以建设性的方式签约共享临床数据，来重点优化医疗服务质量。
随着政策制定者寻求持久解决方案，各州已成为政策试验场，尝试通过财政和运营机制在可及性与可持续性之间取得平衡。要建立持久的全国性战略，需要在五个领域实现协调：制造商谈判、服务提供者网络、临床标准、融资机制以及数据基础设施。